הסוף של אוזמפיק? חוקרים הצליחו לגרום לגוף לייצר את תרופת ההרזיה

זריקות ההרזייה הביאו איתן בשורה גדולה. עכשיו, חוקרים מאוניבריטת אוסקה ביפן סבורים שמצאו דרך לעקוף את הזריקות היומיומיות, באמצעות טיפול גנטי חדפעמי שפיתחו להפחתת משקל ארוכת טווח. עד כה, הטיפול נוסה על עכברים, אולם החוקרים מאמינים כי יוכל להניב תוצאות דומות אצל בני אדם. הטיפול החדש גורם לגוף לייצר את אותו חומר של זריקות ההרזייה בתוך הגוף ולאורך זמן.

איך זה עובד?

החוקרים יצרו טכניקת עריכת גנום חד פעמית המחדירה אגוניסט לקולטן GLP-1, המביאה לדיכוי תיאבון לטווח ארוך, הפחתת משקל ואיזון רמות הסוכר בדם בעכברים. גישה זו עשויה להיות המפתח לניהול משקל יעיל לכל החיים, ולבטל את הצורך בזריקות קבועות של תרופות להרזיה.

תרופות להרזיה זכו לפופולריות רבה, ומבטיחות תוצאות מהירות באמצעות זריקות קבועות. עם זאת, הן אינן נשארות בגוף זמן רב ובדרך כלל יש להזריק אותן מדי שבוע או אפילו מדי יום. קייצ'ירו סוזוקי, החוקר המוביל במחקר, הסביר, "תרופות אלה אינן נשארות בגוף זמן רב, מה שאומר שבדרך כלל יש להזריק אותן מדי שבוע, או אפילו מדי יום, כדי לשמור על רמות טיפוליות עקביות של התרופה".

התוצאות מעודדות

במחקר שעתיד להתפרסם ב-Communications Medicine, החוקרים חשפו גישת עריכת גנום מותאמת להתמודדות עם מחלות לא מדבקות ורב-מערכתיות כמו מחלות לב, סוכרת והשמנת יתר - חלק מהגורמים המובילים לתמותה. במקום לנסות לתקן מוטציה בגן קיים, גישת עריכת הגנום המותאמת הכניסה גן חדש המקודד לחלבון.

"אלטרנטיבה לעריכת גנום עבור מחלות מורכבות ולא גנטיות רבות היא תרופות ביולוגיות, שהן למעשה חלבונים להזרקה", אמר סוזוקי. כדי להפחית את הצורך בזריקות מתמידות, החוקרים פיתחו גישה המשלבת עריכת גנום עם תרופות ביולוגיות.

הם החדירו גן המקודד לתרופה לסוכרת והרזייה Exenatide (אקסנטיד), הפועלת כאגוניסט (גורם מפעיל) לקולטן פפטיד דמוי גלוקגון-1, לעכברים עם השמנת יתר וטרום-סוכרת. הצוות עקב אחר רמות האקסנטיד בדם, וכן אחר המשקל וצריכת המזון, במהלך החודשים הבאים.

"התוצאות היו מרגשות מאוד", ציין סוזוקי. "מצאנו שהעכברים שעברו עריכה גנומית ייצרו רמות גבוהות של אקסנטיד שניתן היה לזהות בדם במשך כמה חודשים לאחר החדרת הגן." החדרת הגן עודדה את תאי הכבד להמשיך לייצר אקסנטיד, ויצרה "מאגר" של התרופה בכבד. מאגר זה הבטיח זרימה קבועה של אקסנטיד בזרם הדם, כפי שהוצג בממצאי המחקר.

העכברים המטופלים אכלו פחות מזון ועלו פחות במשקל מאשר עכברים רגילים שלא עברו עריכת גנום. בנוסף, השתפרו חילוף החומרים של הגלוקוז ורגישותם לאינסולין, גורמי מפתח בשליטה בתסמיני סוכרת. זאת, ללא תופעות לוואי נראות לעין.

"אנו מקווים שהתכנון שלנו לטיפול גנטי חד-פעמי יוכל להיות מיושם במצבים רבים שאין להם סיבות גנטיות מדויקות", אמר סוזוקי. גישה חדשנית זו יכולה להיות אלטרנטיבה לעריכת גנום סטנדרטית, שאינה מסוגלת לטפל במחלות כמו סוכרת סוג 2 ומצבים דלקתיים כרוניים. ייצור תרופות מתמשך בגוף האדם עצמו יכול לקצר את משך הטיפול, לשפר את ההיענות וההתמדה בטיפול ולהעלות את איכות החיים של המטופלים.