המלחמה במחלת הדושן הסופנית: כפי שנחשף ב"ישראל היום", השבוע הקרוב קריטי במאבק המשפטי חסר התקדים למימון של התרופה היקרה ביותר בעולם, שעלותה כ-14 מיליון שקלים.
יו"ר ועדת הסל, פרופ' דינה בן יהודה: "השגנו עדכון מגוון ומתקדם, חשה עצב על אותם חולים שעבורם לא הצלחנו להכליל טכנולוגיות חדשות"// משרד הבריאות
התרופה החדשנית של ענקית התרופות השוויצרית "רוש", נועדה לטיפול חד פעמי אצל ילדים לתיקון הגן הפגום אצל חולים ב"דושן" - מחלת ניוון שרירים גנטית שמחמירה עם הגיל ונחשבת למחלה סופנית. על פי נתוני מערכת הבריאות, בארץ חיים כ-300 חולי דושן.
פסק דין בפרשה עתיד להינתן בימים הקרובים, במסגרת התביעה שהגישו גדי ואליה רוז מחדרה, שנאבקים בקופת חולים "כללית" ובמשרד הבריאות, כדי שיממנו את התרופה המיוחדת לבנם מיתר בן ה-8, שמאובחן עם המחלה.
התרופה "אלווידיס"
תרופת ה"אלווידיס" הניתנת בעירוי לא נכנסה לסל התרופות הממלכתי בשנתיים האחרונות. בקשת כניסה נוספת לסל של שנת 2026 הוגשה. בדיוני התביעה התגלה, בין השאר, שבוועדת הסל התקבלה לפני שנה הצעה מחברת התרופות שאם התרופה תיכנס לסל במימון הציבורי, אז החברה תתחייב להחזיר כ-90% לקופת החולים, אם יתגלה כי התרופה לא הואילה לאחר שנה מקבלת הטיפול.
כל זאת, בנוסף להנחה של עשרות אחוזים במחיר התרופה ופריסת התשלום לתשלומים. מדובר בהצעה חסרת תקדים בתולדות סל התרופות הציבורי ורכש התרופות בארץ , ולמרות זאת - התרופה לא נכנסה ותוקצבה עד עתה בסל.
יש לציין שהתרופה אושרה לשימוש מאז 2023 על ידי מינהל התרופות והמזון האמריקני (ה-FDA), ועדיין לא אושרה על ידי רשות התרופות האירופאית, שטענה כי חסר עוד מידע לגבי יעילות מספקת של התרופה.
בסיכומי התביעה, שהוגשו לפני שבוע, כתבה עו״ד יעל פרידל מעמותת ״חברים לרפואה״ שמייצגת את משפחת רוז, כי ״מיתר בן ה-8 חולה במחלה ניוונית מהנוראיות ביותר. התחזית - מוות ביסוריים בין הגילאים 30-20 או מוקדם יותר -לאחר אובדן כליל של היכולות המוטוריות, הנשימתיות והלבביות. אין מחלוקת כי אין כל אלטרנטיבה טיפולית לתרופה ומעבר לטיפולים שמעטים במקצת את התקדמות המחלה אין ולא כלום".
עוד כתבה עו״ד פרידל כי "שתי הטענות של וועדת החריגים בכללית שהביאו לסירוב לממן את התרופה על כי לא הוכחה היעילות של התרופה והשלכות הרוחב התקציביות העצומות של מימון התרופה לכל החולים שצריכים אותה (כ-18 ילדים חולים, לפי נתוני הקופה, ר״ר) - נסתרו והופרכו מכל וכל במסגרת הדיון בתיק וכי ההחלטה לא לאשר למיתר את התרופה נגועה בפגמים מהותיים היורדים לשורש העניין ת מחייבים את ביטול ההחלטה ואת אישור הטיפול עבור מיתר".
פרופ׳ אביבה פתאל, נוירולוגית בכירה, העידה כי ״ההבדל בין החיים של חולי דושן לעומת חולי בקר זה הבדל של יום ולילה חולה דושן הוא סיעודי לגמרי, אין לו חיים, יש לי חולים כאלה שהם בדיכאונות, הם רוצים להתאבד, הם צריכים כל הזמן מישהו שרק יאכיל אותם ויטפל בהם ויעשה להם את הכל והחיים של חולה בקר הם הרבה יותר קלים״.
טענה "מגמתית"
בסיכומי התביעה נטען עוד כי עדותו של פרופ׳ דורון נצר, ראש אגף הרפואה, על חוסר היעילות המספקת של התרופה לפי המחקרים שפורסמו בעולם הייתה ״מגמתית ולמעשה חסרת כל משקל ככל שהדבר נוגע ליעילות הטיפוח. הוא אינו מומחה בתחום, אין לו דבר וחצי דבר עם חולי דושן והטיפול בהם, הוא העיד כי הוא אינו מומחה לנוירולוגיה כי לא טיפל או מטפל בחולי דושן, לא נפגש עם חולי דושן ולא בדק באופן אישי את מצבם״.
בסיכומי התביעה עולות גם טענות קשות על "כללית", לפיהן עלה מהעדויות בבית הדין של ד״ר לילך דולב, יו״ר וועדת חריגים בקופה ושל חברת הוועדה הרוקחת הבכירה אפרת רקנטי כי הקופה לא פנתה ביוזמתה אל חברת התרופות לבדוק את האופציה לרכוש את התרופה לכל הילדים שזקוקים לה ולמרות זאת וועדת החריגים נימקה את הסירוב לממן את התרופה גם בכך שתהיה לכך השלכת רוחב תקציבית עצומה.
בתביעה נכתב כי ״קופת חולים כללית, ארגון הבריאות הגדול והחזק במדינה, אשר בה חברים כמחצית מחולי הדושן בארץ, טענה להשלכת רוחב תקציבית בתיק שמשמעו חיים ומוות, בלא שטרחה לפנות ולהתמקח עם חברת התרופות בניסיון להשיג את המחיר המיטבי. וכל זאת, למרות שעל הכף מוטלים חייו של מיתר, פשוטו כמשמעו! מדובר בפגם מהותי כל כך עד אשר הוא שומט את הקרקע מתחת להחלטת ועדת החריגים בכללותה ומחייב את ביטולה״.
מקופת חולים "כללית" נמסר: ״לא נפלו פגמים בהחלטת ועדת החריגים. היא עשתה את עבודתה נאמנה כפי שגם עולה מעמדת המדינה ומשרד הבריאות, לפיה החלטת ועדת החריגים היא מנומקת ומפורטת וההכרעה שהתקבלה הינה תוצאה של איזון זהיר ומחושב.
"יתבקש לדחות"
״גדי רוז נלחם על חיי בנו ואין גורם בוועדת הסל, בהנהלת כללית, ובוועדת החריגים שלא הזדהו עם כאבו ושלא היהרוצה לעזור לו להציל את בנו. בנסיבות הקיימות, בהניתן שהתועלת של התרופה אינה מובהקת ובהינתן שהעלות המבוקשת של התרופה הינה הגבוהה ביותר שהוצגה בישראל, בית הדין יתבקש להורות על דחיית על הסף של התביעה״, ציינה הקופה.
סגן אלוף במיל׳ גדי רז, אביו של מיתר הלוקה במחלה, אמר ל״ישראל היום״: ״זו חובתם המוסרית של הקופה ומשרד הבריאות לעשות כל שניתן על מנת להציל את בני, ולאפשר לו הזדמנות טובה יותר לחיים מלאים. אני מקווה שהצלחנו להראות לשופטת שהתרופה תציל את מיתר. אני היום עדיין במילואים קרוב ל-600 ימים. למרות המחיר הכבד שאני משלם, אני מצפה שהשופטת תבין שלתת למיתר את התרופה זה הדבר הנכון והמוסרי לעשות.
"כמו שכבר שאמרתי בעדותי במשפט, הכאב הכי גדול שלי הוא שיש תרופה שיכולה לעצור את התקדמות המחלה ואני, האבא הגדול והגיבור של מיתר, לא יכול לתת לו אותה בגלל כסף. למיתר הייתה רק בקשה אחת ליום הולדתו - 'אבא אל תביא לי שום מתנה, רק תדאג שאקבל את התרופה הגדולה'. אני מבקש - תנו לבני סיכוי לחיים טובים וארוכים, תנו לבני את הזכות לחיות, תנו לו את התרופה. זה כל מה שכל אבא יכול לרצות עבור בנו״.
ברוך ליברמן, מנכ״ל וממייסד עמותת "חברים לרפואה", שמלווה את המאבק של מיתר רוז, טען כי "בעבר ליווינו לא מעט חולים במחלות יתום נדירות שטופלו בתרופות יקרות מאוד וקופות החולים מצאו פתרונות — עבורן אנחנו קוראים לקופת החולים ומשרד הבריאות לשבת על המקרה ולמצוא פתרון למיתר הקטן להציל את חייו וזה יהיה בדיוק מימוש המצווה. של ״כל המקיים נפש אחת מישראל כאילו הציל עולם מלא".
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו