מי הסכים לממן לחולים תרופה מצילת חיים? חברת התרופות

בעקבות החשיפה ב"ישראל היום" שישה חולים מקבלים בשבועות האחרונים תרופה יקרה מאוד ומצילת חיים, שלא כלולה בסל התרופות. התרופה מיועדת למחלה הנדירה שממנה הם סובלים. 

התרופה ניתנת במימון חברת התרופות, ועלותה כמיליון שקלים בשנה. זו גם אחת התרופות שקיבלה דירוג גבוה מאוד בדיוני ועדת סל התרופות, והיא הגיעה לשלב הדיונים האחרון בוועדת הסל שמתחיל היום. 

בנובמבר 2019 נחשף ב"ישראל היום" כי ד"ר אמיר דורי, רופא נוירולוג בכיר בביה"ח הממשלתי שיבא בתל השומר התריע באופן נדיר בפני ועדת סל התרופות ומשרד הבריאות כי "שישה חולים שאני מטפל בהם, אשר מידרדרים תחת הטיפול התרופתי הקיים, ימותו בתוך שנה עד שנתיים אם התרופה החדשה לא תיכלל בסל".

ד"ר דורי אמר אתמול ל"ישראל היום" כי התרופה החדשה שניתנת כעת לחולים בלמה ללא כל ספק את ההידרדרות הקשה של המחלה "והביאה כבר אצל חלקם לשיפור משמעותי במצבם".

ד"ר דורי, מבכירי הנוירולוגים בארץ, מנהל מרפאת עצב־שריר של המחלקה הנוירולוגית בביה"ח שיבא, מטפל כמעט בכל החולים בישראל במחלה הגנטית המולדת והנדירה עמילואידוזיס משפחתי, שגורמת לפגיעה קשה במערכת העצבים, בלב, במערכת העיכול, בכליות, בעיניים ובמוח. המחלה מתקדמת באיטיות ומתפרצת לרוב סביב גיל 50, וגורמת לנכות קשה המחמירה במהירות ולמוות תוך ייסורים וכאבים קשים ביותר. המחלה נפוצה במיוחד במדינות פורטוגל, שבדיה, איטליה, יפן ובולגריה.

בישראל אובחנו עד היום כ־40 נשאים של המחלה, רובם בני העדה התימנית, בקרב כעשר משפחות שמתועדות בישראל כנושאות את הגן שגורם למחלה. מקרב המאובחנים בארץ במחלה, כעשרה חולים מטופלים כבר בתרופה יקרה (תרופת VYNDAMAX של ענקית התרופות האמריקנית פייזר, שהוכנסה לסל לפני כארבע שנים וניתנת לשלבים ראשוניים של המחלה).

צורך דחוף

ואולם, עם התקדמות המחלה והחרפתה, לחלק מהמטופלים התרופה שבסל לא עוזרת, ולדברי ד"ר דורי ללא קבלת התרופה החדישה הם "ימותו בתוך שנה או שנתיים. לאור כל זאת, כמי שמוביל את האבחון והטיפול במחלה בישראל, אני רואה צורך דחוף בהכללת התרופה בסל התרופות". עוד התריע ד"ר דורי בפני ועדת הסל כי בשנים האחרונות, ועוד לפני שנכנסה התרופה החדשה לשימוש, כבר "שני חולים בארץ נפטרו מהמחלה בייסורים רבים".

התרופה המבוקשת היא תרופת האונפטרו (ONPATTRO) של חברת התרופות האמריקנית אלניילם (ALNYLAM), אשר מיובאת לישראל על ידי חברת מדיסון. התרופה החדשה הניתנת בעירוי היא תרופה גנטית מיוחדת, שבמנגנון חדשני חוסמת ומנטרלת את החומר הגנטי שגורם למחלה ובכך מצליחה להפחית את ייצור החלבון המסוים בכבד שגורם למחלה. החוקרים האמריקנים שגילו את המנגנון שהביא לפיתוחה של התרופה, זכו בפרס נובל היוקרתי ב־2006. התרופה המבוקשת לסל כבר כלולה בסלי התרופות הציבוריים בחלק ממדינות אירופה, כולל בריטניה וגרמניה, וכבר אושרה לשימוש בארה"ב, ביפן, בקנדה ובמדינות אירופה. 

ד"ר אמיר דורי, נוירולוג בכיר בשיבא // צילום: קוקו

עם זאת, אף שהתרופה היקרה עצמה ניתנת כעת כתרומה של חברת התרופות, החולים בקופות החולים מכבי ולאומית נאלצים להיתקל בסירוב של הקופות לממן את האשפוז בביה"ח שיבא לצורך מתן התרופה שניתנת בעירוי בליווי רפואי. כך נוצר מצב אבסורדי ומקומם, שבו החולים מקבלים בתרומה של חברת התרופות את התרופה היקרה מצילת החיים, אף שהיא עדיין לא כלולה בסל, אבל קופות החולים מכבי ולאומית מסרבות לממן רק את עלות האשפוז למתן התרופה (עלות יום האשפוז היא 1,300 שקלים). לעומת זאת, קופת חולים כללית ממנת את האשפוז של החולים בקופה לצורך מתן התרופה.

בעקבות זאת החולים נאלצו לשלם מכיסם, או שחברת התרופות ממנת באופן חריג מאוד את עצם האשפוז. בשבועות האחרונים כתב ד"ר דורי לקופת חולים מכבי (שלה רק שני חולים שזקוקים כעת לתרופה) ולקופת חולים לאומית (שלה רק חולה אחד שזקוק כעת לתרופה) וביקש מהן שוב לממן את האשפוז לצורך קבלת התרופה מצילת החיים, אולם שתי הקופות מתמידות בסירובן לממן את האשפוז.

הנתונים החדשים על התרופה החדשה הוצגו בכנס האירופי השנתי המוקדש למחלה, שהתקיים בתחילת ספטמבר בברלין. בכנס השתתפו נציגי עמותת חולים ורופאים והוזמנו על ידי חברת התרופות גם עיתונאים, בין השאר, גם החתום מעלה. מקופות החולים מכבי ולאומית לא נמסרה תגובה. 

טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו