פריצת דרך רפואית תאפשר לטפל במחלות גנטיות – באמצעות שומן

צעד חשוב ברפואה גנטית: חוקרים פיתחו סוג חדש של ננו-חלקיקי שומנים, המסוגלים לספק טיפולים גנטיים לריאות ולעיניים – שלב מכריע לקראת טיפול במחלות תורשתיות כמו סיסטיק פיברוזיס ואובדן ראייה. נעזרנו ב-Claude כדי ללמוד עוד על ההישג של החוקרים ומשמעותו לבריאות הציבור בעתיד הלא רחוק.

הממצאים מגיעים משיתוף פעולה בין אוניברסיטת המדינה של אורגון ואוניברסיטת הבריאות והמדע של המדינה, שפורסם אתמול בכתב העת Proceedings of the National Academy of Sciences. החוקרים הציגו ננו-חלקיקים בשם "תיו-ליפידים", המבוססים על שומנים ויכולים להגיע לרשתית העין ולרקמות הריאתיות בהזרקה, בשונה מננו-חלקיקים שומניים סטנדרטיים, המגיעים בעיקר לכבד. ‘משלוח’ ממוקד כזה מתגבר על מכשול גדול בשימוש בטיפולים גנטיים כמו mRNA ו-CRISPR (עריכת גנים) נגד מחלות תורשתיות המשפיעות על אזורים חיוניים אלה.

"הננו-חלקיקים האלה יכולים להכיל תרופות גנטיות ולספק אותן לטיפול, ואף לרפא מחלות גנטיות נדירות", מסבירה יוליה איגריס מאוניברסיטת אורגון. "מבני השומנים קובעים לאילו איברים הננו-חלקיקים יכולים להגיע ממחזור הדם".

עבור הפרעות ראייה הנגרמות על ידי ניוון תורשתי של הרשתית, הנפוץ בקרב מיליוני אנשים ברחבי העולם, תיו-ליפידים יכולים להעביר הוראות לתאי הרשתית לייצר חלבונים חסרים החיוניים לראייה. עבור סיסטיק פיברוזיס, גן פגום בודד גורם לדרכי הנשימה להתייבש ולהיחסם – מצב שהננו-חלקיקים עשויים לעזור לתקן.

החוקרים הוכיחו כי ננו-חלקיקי שומנים חדשים יכולים להעביר בהצלחה מטעני mRNA לריאות ולרשתית של עכברים ופרימטים לא אנושיים – הוכחה חשובה בדרך לניסויים בבני אדם וליישום רפואי של המחקר.

"אנו חושבים שהתוצאות שלנו משמשות הוכחה לקונספט, ונמשיך לחקור תיו-ליפידים בטיפולים פוטנציאליים של מחלות גנטיות ריאתיות ורשתיתיות", אמר פרופסור גַאוּרַב סהאי, גם הוא מאוניברסיטת אורגון. "יש לנו את הפוטנציאל לא רק לטפל, אלא לרפא, כמה מהמחלות הקשות ביותר שפוקדות משפחות במשך דורות. זה פותח אפשרויות מדהימות בעתידה של הרפואה הגנטית".

לטיפולים גנטיים קונבנציונליים, כמו וירוסים המספקים DNA, יש מגבלות, כולל תגובות חיסוניות של הגוף ומגבלות אריזה. לעומת זאת, ננו-חלקיקי שומנים עוקפים בעיות חיסוניות, ויכולים לשאת עורכי גנים גדולים יותר, כדי לערוך ישירות מוטציות גנטיות הגורמות למחלות.

כאמור, המחקר הזה ראשוני ונעשה על עכברים וקופים. עדיין נדרשים מחקרים נוספים על השפעות ארוכות טווח לפני שנוכל לרפא מחלות תורשתיות – בין אם עבור אדם בודד או עבור שושלת שלמה.