אקזיט של איש אחד - הודות לפריצת דרך רפואית שפיתח עם קלוד

לפני מספר ימים הודיעה אנתרופיק על רכישה יוצאת דופן. מפתחת קלוד קנתה חברת ביוטק של איש אחד, שהשתמש בקלוד עצמו כדי לפתח תרופות. קודי טרנברגר, המייסד והעובד היחיד במשרה מלאה של Mithril Medicine, נעזר במודל כדי לתאם עבודה מול 11 מעבדות חיצוניות, לתכנן ניסויים ולנתח תוצאות. בתוך פחות מ-18 חודשים הוא התקדם מרעיון לטיפול בצורה נדירה של ניוון שרירים לתוצאות מעודדות בעכברים. העסקה הושלמה ביולי ונחשפה כעת. סכום הרכישה לא פורסם.

טרנברגר הצטרף לאנתרופיק וממשיך לנהל את שתי תוכניות המחקר של Mithril, שהפכו לתוכניות פיתוח התרופות הפנימיות הראשונות של מעבדת ה-AI. הוא גם יוביל את הרחבת הפעילות לתוכניות נוספות. לצד שני הטיפולים שבפיתוח, אנתרופיק מקבלת יזם שכבר הדגים איך קלוד יכול לעזור לחברה קטנה לנהל כמה תוכניות מחקר במקביל.

אנתרופיק מרחיבה את פעילותה בביוטק גם באמצעות שישה שיתופי פעולה, מתכנון נוגדנים ועד בדיקת מסמכי ייצור ותכנון ניסויים קליניים. העבודה על טיפולים משלה ועם שותפות בענף מאפשרת לה לשפר את קלוד לצורכי הפארמה, ועשויה להפוך למקור הכנסה נוסף.

מדען אחד, 11 מעבדות

חברות של איש אחד שנעזר בבינה מלאכותית כבר קיימות, בעיקר בעולם התוכנה. יזם יכול להיעזר בסוכן כדי לכתוב קוד, להריץ בדיקות ולהוציא אפליקציה לשוק. בביוטק האתגר מורכב יותר, גם מדעית וגם תפעולית. כדי לפתח טיפול צריך להבין מה משתבש במחלה, לתכנן מולקולה שתתערב בתהליך הזה ולבדוק אם היא פועלת כמצופה. העבודה דורשת מומחים מתחומים שונים, גישה למעבדות והון למימון הייצור וסבבי הניסויים.

טרנברגר הגיע ל-Mithril מעולמות הביוטק והון הסיכון. הוא הקים את החברה בעזרת השקעת סיד קטנה מ-Atlas Venture, קרן ביוטק שבה שימש יזם בית. "בסופו של דבר, Mithril הפכה בעצמה לסוג של ניסוי", כתב לאחר הרכישה. הוא רצה לראות כמה רחוק אפשר להגיע כשאדם אחד מנהל את החברה בעזרת קלוד ויועצים חיצוניים.

Mithril פיתחה נוגדנים לשתי צורות נדירות של ניוון שרירים. באחת מהן, ניוון שרירים מולד מסוג LAMA2, החיבור שמעגן את סיבי השריר למעטפת שסביבם חלש מדי, והסיבים ניזוקים כשהשריר מתכווץ. Mithril פיתחה נוגדן דו-ספציפי שפועל כמו מהדק מולקולרי. זרוע אחת נקשרת לחלבון שעל סיב השריר, והשנייה לחלבון במעטפת. בניסוי קטן בעכברים עם צורה קשה של המחלה, כוח האחיזה וכוח השריר של אלה שקיבלו את המינון הגבוה היו בערך כפולים בהשוואה לעכברים חולים שלא טופלו.

איך ניהל טרנברגר את כל זה כשהוא העובד היחיד במשרה מלאה? הוא נעזר בשמונה יועצים מדעיים חיצוניים והתקשר עם 11 מעבדות קבלן. היועצים סייעו בתכנון המחקר, המעבדות ייצרו את הנוגדנים וביצעו את הניסויים, וטרנברגר השתמש בקלוד כדי לתאם את העבודה ולנתח את מה שחזר מהמעבדות.

כשסדרת ניסויים הועברה למעבדה אחרת, למשל, קלוד עבר על תכתובות ומצגות של 14 חודשים, זיהה מה מעכב את העבודה וניסח הודעות להעברת האחריות. טרנברגר בדק אותן ושלח. כשחזרו מאות קובצי תוצאות מבדיקות נוגדנים, קלוד איחד את הנתונים והעריך אילו נוגדנים מתאימים יותר להמשך פיתוח. טרנברגר החליט אילו מהם לקדם ואילו ניסויים להריץ.

בפוסט שבו סיפר על הרכישה, טרנברגר כתב שחוקרי תרופות מבלים חלק גדול מזמנם בתכתובות. ״תנו להם את האפשרות לנהל כמה תוכניות במקביל ואת הזמן להתמקד בשיקול דעת מדעי, ואני מוכן להמר שהם יקבלו החלטות טובות יותר״, כתב.

כמה תרופות אפשר לפתח במקביל?

כשמחלה פוגעת בכמה מאות אנשים, קשה להצדיק השקעה בצוות שיוקדש כולו לפיתוח טיפול עבורה. אם צוות יכול להיעזר בבינה מלאכותית כדי לסנן מולקולות, לנתח תוצאות ולנהל כמה תוכניות במקביל, הוא עשוי לבדוק כל רעיון בפחות שעות עבודה ובעלות ראשונית נמוכה יותר. כך גם טיפול לקבוצה קטנה של חולים עשוי לקבל הזדמנות להגיע למעבדה.

מודלים כבר יכולים לסרוק ספרות מדעית, להציע מטרות לטיפול ולתכנן מולקולות שעשויות להשפיע עליהן. חברת Divergence Labs, שמשתפת פעולה עם אנתרופיק, למשל, השתמשה בקלוד, אשר הציע כ-35 אלף תכנונים לנוגדנים בתוך כחודש. החוקרים סיננו את ההצעות ובדקו מבחר מהן במעבדה. האפשרות לייצר כל כך הרבה הצעות מרחיבה את החיפוש, ואת ההתאמה של כל מולקולה לטיפול עדיין צריך לבחון בניסויים.

בספטמבר כתב מנכ"ל אנתרופיק, דריו אמודיי, כי הוא מאמין שבינה מלאכותית עשויה להביא לריפוי מרבית המחלות המרכזיות בתוך חמש עד עשר שנים. לוח הזמנים של Mithril ממחיש כמה עבודה עוד נדרשת גם אחרי תוצאה מעודדת בעכברים. החוקרים צריכים לבחור גרסה של הנוגדן שתתאים להמשך פיתוח, ואם תעמוד בבדיקות הבאות, ניסוי ראשון בבני אדם עשוי להתחיל לכל המוקדם בסוף 2028. השינוי הראשון עשוי להתרחש הרבה קודם, בהחלטה אם להקדיש זמן וכסף לבדיקת טיפול שלפני כן היה נשאר בגדר רעיון.