בשורות מעודדות לחולים: התרופה פורצת הדרך לחולי סרטן לבלב, דרקסונרסיב, קיבלה היום, כחודשיים לפני הצפוי, אישור של מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA).
דרקסונרסיב (Daraxonrasib), המשווקת בארה"ב בשם Rasonque - היא טיפול ממוקד חדשני לחולי סרטן לבלב גרורתי. מדובר בתרופה שנמצאה כמכפילה את תוחלת החיים של החולים במחלה הקטלנית וזכתה למחיאות כפיים מהדהדות מהרופאים האונקולוגים כאשר התוצאות הוצגו בכנס הרפואי המרכזי של תחום האונקולוגיה.
כפי שחשפנו ב"היום" ישנם בין עשרה לכשלושים חולים ישראלים שהצליחו לקבל את התרופה ללא תשלום בארצות הברית כטיפול חמלה. עם זאת רישום התרופה בארצות הברית יימנע כעת את האפשרות הזו. והתרופה צפויה לעלות כמה עשרות אלפי שקלים לכדור, כאשר יש צורך בכ-6 טיפולים בשנה.
פרופ' עידו וולף, מנהל המערך האונקולוגי באיכילוב ויו"ר המועצה הלאומית לאונקולוגיה: "כרופא כחוקר וכמדען אני שמח מאד. זו פריצת דרך אמיתית. לתרופה יש תועלת מוכחת והיא גם פותחת דלת לעולם חדש של פיתוחים ואני בטוח שנראה בהמשך תוצאות יותר טובות. אנחנו שמחים עבור האנושות והקדמה. ראינו באיכילוב חולים שמגיבים מצויין לטיפול ולא סתם כולם עמדו והריעו בהצגת המחקר בכנס האונקולוגים".
עם זאת פרופ' וולף מתריע שכעת נסגר מסלול טיפולי החמלה, שרק בימים האחרונים הוא שלח אליו חולה נוספת שלו. וכעת חולים יצטרכו לרכוש מכספם או דרך ביטוחים את התרופה היקרה.
"אם המחיר יהיה דומה למחיר האמריקאי, מדובר על עשרות אלפי שקלים, ייתכן שכ-120 אלף. למטופל המצוי זה יעלה מאות אלפי שקלים ורק מי שיש לו ביטוח פרטי יוכל להשיג. אין מה לדבר על הכנסה של התרופה לסל הבריאות לפחות עד ינואר 2028 אלא אם ישנו את הכללים. הגשת התרופות לסל של 2027 הסתיימה כבר בחודש מרץ והתרופה גם עדיין לא רשומה בישראל. כך שתהיה תקופה ארוכה שחולים יצטרכו לרכוש מתקציב פרטי".
התרופה דרקסונרסיב, תעלה בארה״ב 39,800 דולר לחודש, שזה כ-120 אלף שקלים. בתוספת מע״מ 140,892 שקלים, ועם כלל העלויות כ-150,000 שקלים לחודש ולחצי שנה, כ-900,000 שקלים לחולה. בישראל מדובר על 700-800 חולים בשנה שיצטרכו את התרופה ולפי הערכת המחיר, לכל החולים בארץ כ-630 מיליון שקלים - כמעט כל תקציב התוספת לסל הבריאות.
פרופ' וולף מוסיף: "הנתיב של קבלת התרופה ללא תשלום נסגר עכשיו. ברגע שהתרופה זמינה לקניה אין יותר חמלה. להערכתי תוך שבוע-שבועיים התרופה כבר תגיע לבתי המרקחת בארה"ב ומהיום ואילך סביר שלא יאשרו טיפולי חמלה ללא תשלום".
ד"ר שלומית פניג, מומחית בגידולי מערכת העיכול בבית החולים קפלן ברחובות, שהפנתה מטופלים שלה לקבל את הטיפול ללא תשלום בארה"ב: "זו בשורה אמיתית לחולי סרטן הלבלב עם מוטציית KRAS כשלראשונה יש טיפול ממוקד למחלה, ועכשיו המטרה היא לוודא שגם מטופלים בישראל יוכלו לקבל אותו במהירות".
האישור המואץ לתרופה ניתן על סמך הצלחתה במחקרים. במחקר אקראי ורב-מרכזי, שכלל 500 מבוגרים עם סרטן לבלב גרורתי שכבר קיבלו טיפול קודם, הגיעה ההישרדות החציונית של המטופלים שקיבלו את התרופה ל-13.2 חודשים, לעומת 6.7 חודשים בלבד בקרב מטופלים שקיבלו כימותרפיה סטנדרטית. כלומר, משך הישרדות החולים כמעט הוכפל.
התרופה מיועדת למבוגרים עם סרטן לבלב גרורתי מסוג אדנוקרצינומה, שקיבלו לפחות טיפול סיסטמי אחד קודם, או שאינם מועמדים לטיפול סיסטמי משולב. מדובר בסוג הנפוץ ביותר של סרטן הלבלב.
ב-FDA מדגישים כי מדובר בתחום שבו קיים צורך רפואי משמעותי במיוחד. כ-90% עד 95% מתוך כ-67 אלף מקרי סרטן הלבלב החדשים המאובחנים מדי שנה בארה"ב הם אדנוקרצינומה של הלבלב. למרות שהמחלה מהווה כ-3.2% מכלל מקרי הסרטן, היא אחראית לשיעור גבוה באופן לא פרופורציונלי ממקרי המוות מסרטן, בין היתר בשל האבחון המאוחר, האגרסיביות של המחלה והאפשרויות הטיפוליות המוגבלות.
"האישור היום מספק אפשרות טיפול חדשה וקריטית לחולים המתמודדים עם סרטן קשה במיוחד, שהיה קשה לטיפול לאורך השנים", אמר ממלא מקום נציב ה-FDA, קייל דיאמנטס. "זו חובתנו הבסיסית להביא לחולים תרופות מרפאות וטיפולים משמעותיים במהירות האפשרית". לדבריו, "אני גאה מאוד במדעני ה-FDA, שהבדיקה המהירה והיסודית שלהם והמחויבות הבלתי מתפשרת שלהם הפכו את אבן הדרך פורצת הדרך הזו למציאות".
גם באגף האונקולוגיה של ה-FDA הגדירו את התוצאות כחריגות. ד"ר אנג'לו דה קלרו, מנהל המרכז למצוינות באונקולוגיה של ה-FDA, אמר כי "התרופה הזו הציגה תוצאות חסרות תקדים בתחום שבו קיים צורך רפואי שלא נענה". לדבריו, האישור ניתן 6.5 חודשים לפני המועד שנקבע, דבר הממחיש לדבריו את מחויבות ה-FDA להאצת אישורם של טיפולים חדשים לחולים במחלות קשות ומסכנות חיים.
דרקסונרסיב היא טבליה הניטלת פעם ביום ופועלת באמצעות חסימת צורות שונות של החלבון RAS – חלבון המהווה גורם מרכזי בגדילת הגידול אצל חלק גדול מחולי סרטן הלבלב. ה-FDA העניק לתרופה כמה מסלולי הכרה והאצה, בהם מעמד של Breakthrough Therapy ותרופת יתום, וכן Priority Review. התרופה מיוצר על ידי חברת התרופות Revolution Medicines.
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו