חשיפה: 25 ילדים עם מחלה גנטית נדירה וקשה נמצאים בסכנת חיים בשל מחסור עולמי בתרופה חיונית וקריטית לבריאותם. לפי המידע שנמסר ממשרד הבריאות להורי הילדים, המחסור העולמי החריג בתרופה בשבועות האחרונים נובע מבעיית איכות שהתגלתה במפעל של חברת התרופות הצרפתית סאנופי באירלנד על ידי רשות המזון והתרופות האמריקאית (ה-FDA). סאנופי היא מחברות התרופות הגדולות בעולם, ולדברי החברה, הבעיה שהתגלתה היא במשלוח ובאריזה של התרופה.
הילדים חולים במחלת פומפה הנדירה, הידועה גם כמחלת אגירת גליקוגן - מחלה גנטית נדירה ומסכנת חיים הנגרמת מחוסר באנזים, המוביל להצטברות גליקוגן בתאי הגוף ולפגיעה קשה בתפקוד השרירים ומערכות נוספות.
הטיפול התרופתי למחלה, ניקסוויאזים, כלול מזה עשור בסל התרופות הממלכתי וניתן למרבית הילדים באשפוז יום במחלקת ילדים בבית החולים רמב"ם, בעירוי תוך-ורידי אחת לשבועיים. על פי המחקרים והמידע המצטבר מהטיפול, התרופה מאזנת את תפקוד השרירים ומערכת הנשימה אצל רוב המטופלים, ויש חשיבות קריטית לאבחון ולטיפול מוקדמים, המצליחים למנוע נזקים קבועים ובלתי הפיכים. תוחלת החיים תלויה בחומרת הפגיעה הנשימתית אצל החולים, וחלקם זקוקים להנשמה ועוברים להתנייד בכיסאות גלגלים.
בשבועות האחרונים התגלה מחסור עולמי בתרופה החיונית, ולפי מידע שהתקבל מהורים, חלק מהילדים כבר לא קיבלו את התרופה כחודש וחצי - פרק זמן שבו היו אמורים לקבל אותה כבר שלוש פעמים. להערכת הרופאים, המשך ההימנעות מקבלת התרופה עלול לגרום לנזקים קשים ולהעמיד אותם בסכנת חיים.
בעקבות זאת כתב סמיר סלאח אל-דין, יו"ר עמותת החולים במחלת פומפה, למשרד הבריאות וביקש את התערבותו הדחופה. המכתב הופנה לד"ר הגר מזרחי, ראש חטיבת רפואה במשרד הבריאות, ולמירי טריינין, ראש אגף הרוקחות. סלאח כתב כי הוא פונה אליהם ב"דחיפות עליונה בשמם של חולי הפומפה המטופלים בתרופה החיונית ומצילת החיים. למיטב הבנתנו, המשלוח הבא של התרופה לא צפוי להגיע לישראל לפני סוף חודש אוגוסט 2026, עם צפייה לעיכובים נוספים מעבר לתאריך זה".
עוד התריע כי "מחלת פומפה היא מחלה מטבולית קשה. הפסקה כפויה של הטיפול למשך חודשיים ומעלה פירושה סכנת חיים מיידית והדרדרות קשה, בלתי הפוכה ומהירה בתפקוד השרירים והריאות והלב של החולים. חלון הזמן הארוך הזה מציב את החולים במצב חירום רפואי שאין לו מענה במלאי הקיים. מכיוון שמדובר בכשל אספקה רוחבי של החברה המייצרת ולא בכשל לוגיסטי של קופות החולים, אנו דורשים ממשרד הבריאות להפעיל נוהל חירום לאומי ללא דיחוי".
בין דרישות העמותה: הטסת מלאי חמלה, הפעלת לחץ רגולטורי ומדיני דחוף על מטה חברת סאנופי העולמית להקצאת אצווה מוטסת ממלאי חירום בינלאומי עבור החולים בישראל, אישור יבוא חירום במסלול מיוחד הכולל פטור ואישור מהיר לייבוא אצוות חלופיות של התרופה ממדינות אחרות, או אישור מעבר זמני לתרופה החלופית מהדור הקודם, במידה שקיים מלאי זמין.
סלאח ביקש עוד מבכירי משרד הבריאות לבצע "מיפוי וויסות של המלאים הקיימים של התרופה, כולל ניתוח מיידי של כל האמפולות הקיימות כעת בבתי החולים ובבתי המרקחת בארץ, והוצאת הנחיות לוויסות מבוקר ותעדוף קליני בשיתוף האיגוד לרפואה מטבולית ופרסום פרוטוקול קליני חלופי עם הנחיה לרופאים המטופלים בשטח לגבי מנגנון טיפול חלופי למניעת הדרדרות נשימתית ומוטורית".
סלאח סיכם בשם החולים כי "אנו רואים במשרד הבריאות את הגורם האחראי לביטחון הבריאותי של החולים בישראל, ומבקשים את התערבותכם המיידית בטרם ייגרם נזק בלתי הפיך לחולים".
בתגובה למכתבו כתבה לו מירי טריינין, ראש אגף הרוקחות במשרד הבריאות, כי "אנו פועלים ללא לאות בניסיון למצוא פתרון. הפעילות מתבצעת בשני ערוצים במקביל: חיפוש אחר מלאים בכל העולם והפעלת חברות שזו ההתמחות שלהן, ומציאת חלופות טיפוליות, גם כאלה שאינן רשומות בישראל. הסיבה למחסור בטיפול היא מחסור עולמי בגלל בעיית איכות שנמצאה בביקורת ה-FDA באתר הייצור באירלנד, וקו הייצור הזה הוא קו הייצור של התרופה, ולכן האתגר גדול".
ד"ר נועה גפן, מנכ"לית סאנופי ישראל, כתבה לסלאח כי "אנחנו ממשיכים להפוך כל אבן לנסות ולמצוא מלאים כדי להביא. נכון לעכשיו, הצפי לצערי הוא רק באמצע-סוף אוגוסט. אנחנו מאתגרים את כל מי שאפשר כדי לנסות להקדים. המחסור הוא עולמי, אבל אנחנו לא מרימים ידיים, וכמובן אשתף בחדשות במיידי".
מחברת סאנופי בישראל נמסר בתגובה לכתבה: "קיים עיכוב זמני בעולם ובישראל בזמינות הטיפול נקסוויאזים הנובע מאתגרים תפעוליים גלובליים ולוחות זמנים הקשורים לתהליכי האריזה והשילוח במפעל הייצור באירלנד. חשוב להדגיש כי עיכוב זה נובע מלוגיסטיקה של שחרור ושילוח המוצר בלבד, והוא אינו משפיע על בטיחות הטיפול או איכות המוצר. המטופלים בראש סדר העדיפויות שלנו, ואנו עושים כל מאמץ כדי לפתור את המצב ולצמצם את ההשפעה על המטופלים, כולל ניצול מלאי גלובלי זמין והקדמת משלוחים מתוכננים במידת האפשר".
ממשרד הבריאות נמסר בתגובה: ״משרד הבריאות פועל באופן שוטף להתמודדות עם המחסור בתכשיר, הנובע ממחסור עולמי בעקבות בעיות איכות שהתגלו במפעל הייצור באירלנד בביקורת של ה-FDA. במסגרת זו, המשרד הפעיל חברות המתמחות בייבוא תכשירים לפי תקנה 29, הפועלות לאיתור מלאים ברחבי העולם לצורך ייבואם לישראל".
עוד הוסיפו: "במקביל, המשרד נמצא בקשר רציף עם בעל הרישום של התכשיר בנוגע לחידוש אספקתו לישראל, בוחן חלופות טיפוליות ופועל בתיאום ובקשר שוטף עם הרופאים המטפלים, האיגוד המקצועי, קופות החולים ועמותות החולים, במטרה להבטיח את המענה המיטבי למטופלים״.
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו