צבי והדסה לקס פנו השבוע לקופת חולים מכבי בבקשה יוצאת דופן וחסרת תקדים: לאשר ולממן בדחיפות לשני ילדיהם, יהונתן (בן 9.5) ואוריה (בן 3.5), תרופה חדשנית ויקרה שאינה כלולה בסל התרופות. התרופה עשויה להציל אותם מפגיעה מוחית וממוות בייסורים בגיל צעיר בגלל מחלה גנטית נדירה שאובחנה אצלם.
יהונתן ואוריה גרים עם הוריהם ושלושת אחיהם בחוות ארץ הצבי במערב בנימין. לפני כשנתיים הם אובחנו עם תסמונת האנטר – מחלה גנטית נדירה הנגרמת מחוסר באנזים המפרק חלבונים וסוכרים בגוף, וגורמת לפגיעה בלתי הפיכה, קשה ומתמשכת בכל מערכות הגוף, לרבות הלב, הנשימה, הכבד והמפרקים. היא גורמת גם לנזקים מוחיים קשים עד למצב של נכות קשה, סיעוד מלא ומוות בגיל צעיר, לרוב סביב גיל 20. לפי ההערכות, בארץ יש כ-13 חולים במחלה זו.
האחים כבר מקבלים ממכבי את התרופה היקרה למחלה הכלולה בסל עוד משנת 2008, שמחירה כ-3 מיליון שקלים בשנה (לפי מחיר מחירון מכבי). ואולם, טיפול זה, הניתן בעירוי, אינו מצליח למנוע את הפגיעה המוחית. זאת בניגוד לתרופה החדשנית ופורצת הדרך שאותה ההורים מבקשים עכשיו מהקופה: תרופת האבלאיה (Avalaya), הניתנת פעם בשבוע בעירוי ומיוצרת על ידי חברת ביוטכנולוגיה אמריקאית. לפי המחקרים, התרופה החדשה מצליחה לעצור לא רק את התקדמות המחלה, אלא גם את הפגיעה המוחית, ובכך עשויה למנוע את מותם של החולים בגיל צעיר.
התרופה הוגשה לסל לשנת 2027, כשדיוני ועדת הסל צפויים להתחיל בתחילת אוקטובר. מחיר המחירון שלה הוא כ-5 מיליון שקלים בשנה לשני הילדים, ולפי הבקשה שהוגשה למכבי, ההפרש הכספי בין התרופה הכלולה בסל שהילדים כבר מקבלים לבין התרופה החדשה הוא כ-2 מיליון שקלים בשנה.
"עלולים להגיע לנזק בלתי הפיך"
בחודש מאי סירבה הקופה לממן את התרופה לשני הילדים מאחר שאינה כלולה בסל, ובעקבות כך הופנתה הבקשה לוועדת החריגים במכבי, הדנה בבקשות למימון תרופות מחוץ לסל. הוועדה עוד לא התכנסה לדון בבקשה המיוחדת. את ההורים מייצגת עו"ד יעל פרידל מטעם עמותת "חברים לרפואה" – העמותה המרכזית בארץ שמספקת תרופות לאלפי ישראלים ומסייעת במאבקים לקבלת תרופות מקופות החולים.
בקשת ההורים נסמכת על המלצתה של ד"ר קטיה קנלר, מומחית ברפואת ילדים ומחלות מטבוליות מבית החולים לילדים ספרא במרכז הרפואי הממשלתי שיבא בתל השומר. ד"ר קנלר כתבה לוועדת החריגים: "הטיפול החדש חודר את מחסום הדם במוח, בניגוד לטיפול הקיים, לכן קיימת חשיבות רבה להתחיל את הטיפול החדש בכדי להימנע מהתדרדרות במצב הנוירולוגי. לכן ישנה חשיבות רבה לאשר את הטיפול החדש לאחים ממשפחת לקס".
על פי הבקשה, התחלת הטיפול לשני הילדים היא קריטית לצורך מניעת הפגיעה המוחית, וקבלת התרופה "תעניק ליהונתן ולאוריה לכל הפחות עוד שנים רבות של תפקוד קוגניטיבי ומוטורי עצמאי, ושל היעדר תלות בזולת. במקום להפוך לנטל על החברה בגיל צעיר מאוד, הם יוכלו לתפקד לאורך שנים באופן נורמטיבי ולהיות אנשים עובדים, יצרניים ותורמים לחברה ולכלכלה".
עו"ד פרידל כתבה עוד לחברי הוועדה: "משפחתם של יהונתן ואוריה עמלה רבות על שימור יכולותיהם, והם מקבלים טיפולים רבים ומגוונים לצורך כך. אולם, ללא הטיפול ב-Avalaya, גם יהונתן וגם אוריה צפויים להגיע למצב של נזק נוירולוגי-קוגניטיבי בלתי הפיך.
"חלון ההזדמנויות של יהונתן ואוריה עלול להיות מצומצם ביותר והם אינם יכולים להמתין עד לרישום הטיפול בארץ, או עד לניסיון להכניס את הטיפול לסל בשנה הבאה. קיימת חשיבות עליונה למתן הטיפול ליהונתן בדחיפות, והטיפול בתרופה צפוי לשנות לחלוטין את חייהם של יהונתן ואוריה, להאריכם בשנים רבות וטובות ולהציל אותם".
צבי והדסה עצמם פנו לוועדת החריגים במכבי וכתבו: "התרופה החדשה היא פריצת דרך משמעותית מאוד בטיפול בכך שהיא עוברת את מחסום הדם למוח, והיא תיטיב את איכות החיים של ילדינו ותעזור להם לחיות חיים טובים וארוכים יותר. אנו, ההורים של יהונתן ואוריה, מבקשים מכם להבין כי חיינו השתנו מהקצה אל הקצה בצורה דרסטית ועולמנו חרב עלינו.
"אנו עושים כמיטב יכולתנו להעניק לשני ילדינו החולים, וכן לשלושת ילדינו הבריאים, את המיטב על מנת להקל ולהיטיב את איכות חייהם. הטיפול גובה מאיתנו כוחות פיזיים, נפשיים וכלכליים כבדים. לנוכח מצבם של יהונתן ואוריה, הטיפול הקשה שהם מקבלים על בסיס שבועי וימשיכו לקבל כל חייהם, עומס הבדיקות וביקורי הרופאים, החולי התדיר, והמוגבלות שגוררת עומס טיפולי כבד ותלות בסיוע הזולת – אנו מבקשים שתבחנו את המקרה ותעזרו לאפשר להם לחיות בצורה הכי טובה שיכולה להיות".
ממכבי נמסר בתגובה: "מדובר בתרופה שאינה כלולה בסל הבריאות הממלכתי של המדינה. המקרה המתואר בכתבה מצוי בימים אלו בדיונים בוועדת החריגים של הקופה, ומכבי תמשיך ללוות את המשפחה ולסייע ככל שניתן".
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו