איילת חיון (52), אם לשניים, אובחנה לפני כשנתיים עם סקלרודרמה - מחלה אוטואימונית נדירה שפגעה בעורה, ברקמות החיבור ובמערכת הנשימה שלה.
"המחלה החלה אצלי בשינויים קשים בעור. התחלתי ממש להשחיר בגוף - ברגליים, בידיים ובבית החזה", היא מספרת ומתארת כי ההידרדרות היתה מהירה - בתוך כמה חודשים. "בהמשך לא הצלחתי להרים צלחת או סיר, וכל פעולה פשוטה הפכה לקשה".
חיון היתה אחת המשתתפות הראשונות בקבלת טיפול ניסיוני ומבטיח, שעשוי לשנות את אופן הטיפול במחלות אוטואימוניות - מחלות שבהן מערכת החיסון תוקפת בטעות תאים ורקמות של הגוף עצמו ופוגעת בתפקודם.
במחקר קיבלה חיון טיפול בשם CAR-T (טיפול בתאי T עם קולטן אנטיגן כימרי), טיפול חדשני בהנדסה גנטית שגורם ל"כיוונון מחדש" של מערכת החיסון של המטופל כך שתפעל נגד התאים שיוצרים נוגדנים וגורמים למחלה האוטואימונית.
איך עושים זאת? בחלק מהמקרים על ידי לקיחת תאים מדם המטופל, הנדסתם במעבדה והחזרה שלהם לגוף. במקרים אחרים - בשימוש בתאי דם של תורם. התאים המהונדסים חוזרים לגוף ומתחילים לפעול כחלק ממערכת החיסון, ולתקוף תאים פגומים.
מדובר בטיפול שכבר קיים נגד סוגים מסוימים של סרטני דם (לוקמיה ולימפומה) ואף כלול כבר בתוך סל התרופות. בטיפול שכזה מערכת החיסון מהונדסת מחדש לתקוף את התאים הסרטניים. לאחרונה, בעקבות מחקרים שנעשו בגרמניה, החלו לחקור את יעילות הטיפול גם אצל חולים במחלות אוטואימוניות ובהן לופוס, סקלרודרמה, ועוד. הטיפול החדשני עשוי להתאים לאלפי חולים בישראל.
שינוי הדרגתי
חיון הופנתה לפרופ' יאיר לוי, מנהל מחלקה פנימית ה' ומומחה לראומטולוגיה במרכז הרפואי מאיר. במסגרת הטיפול ב־CAR-T עוברים המטופלים דיכוי של מערכת החיסון שלהם באמצעות כימותרפיה ולאחר מכן מקבלים בעירוי את התאים המהונדסים.
"הטיפול החל במהלך המלחמה, תחת אש", היא משתפת. "עברתי שם 14 יום בבידוד, אבל הרגשתי שממש דאגו לי לאורך כל הדרך". למרות החששות הראשוניים, היא החליטה לעבור את הטיפול, ומאז החלה להרגיש בשינוי הדרגתי במצבה.
"אני כבר מרגישה שיפור", מספרת איילת. "העור שלי התבהר, הנשימה הרבה יותר קלה, וגם בהליכה אני מרגישה קצת יותר טוב. לפני הטיפול אפילו מקלחת היתה גורמת לי לכבדות בנשימה, והיום אני מרגישה שינוי אמיתי. גם ראו שיפור ניכר בבדיקת תפקודי הריאות שלי. אני יודעת שזה תהליך שלוקח זמן, אבל מבחינתי כל שיפור שכזה נותן תקווה. הדבר שהכי חשוב לי עכשיו הוא להגיע לחתונה של הבת שלי בנובמבר ולצעוד ביחד איתה לחופה".
פרופ' יאיר לוי מוסיף: "יש כיום יותר מ־200 חברות שמבצעות מחקרים בטיפולים כאלו. בישראל יש שני בתי חולים, שיבא והדסה, שמייצרים בעצמם את הטיפול. אנחנו במאיר משתמשים בטיפולים של שתי חברות - נוברטיס וקריספר.
"במחקר אצלנו השתתפו ארבע חולות סקלרודרמה - מחלה שפוגעת במערכת החיסון בעור, בפרקים ובריאות. שתיים מהן היו עם פגיעות ריאתיות קשות, ממש על סף הכניסה למחקר. השתיים האחרות היו עם קישיון עורי וכאבי מפרקים ועור.
"בדרך כלל נראה תגובה בתוך ארבעה עד שבעה חודשים מהטיפול, ויכולה להיות גם החמרה קלה ומוגבלת בזמן, דבר שראינו אצל אחת החולות שלנו, אך זה חולף לבד.
"ראינו אצל שתי חולות שיפור ניכר במחלה, שיפור שלא משיגים בתרופות, שיפור של 20 נקודות בסקאלה של 100 בחומרת המחלה. חולה נוספת רשמה שיפור במדד קישיון העור, היא ללא טיפול תרופתי כימי או ביולוגי ועם שיפור במדדים נוספים".
"קשה לי לשתף את חבריי"
"סקלרודרמה היא מחלה שיכולה גם לגרום למוות", מוסיף פרופ' לוי. "כעת אנחנו רואים שיפור מעוצמת מחלה של 8-7 לעוצמות של 2-1. התגובות טובות בהרבה מאלו שמושגות על ידי תרופות ביולוגיות או אחרות".
התרופה נמצאת כבר בסל התרופות כטיפול בסרטן, אך אינה מתוקצבת לטיפול בסקלרודרמה. "אני מאמין שבסופו של דבר הטיפול ייכנס לסל, כי הוא יעיל וללא תופעות לוואי קשות", אומר פרופ' לוי. "החזון הוא שבעוד עשר שנים נגיע למצב שחולה תגיע עם התחלת מחלה, ניתן לה טיפול ב־CAR-T והיא תלך הביתה בריאה".
אושר חסן (19) מנתניה החלה לסבול מכאבים בכפות הידיים בגיל 16. "לא יכולתי לסגור אותן לאגרוף. הציעו לי להוריד במשקל. הורדתי 30 ק"ג וסבלתי מכאבים חמורים יותר בברכיים עד כדי חוסר יכולת להתכופף, ומעור מתוח. אחרי בדיקות אובחנתי על ידי ד"ר רובי חביב עם סקלרודרמה. התחילו לתת לי כל מיני כדורים וטיפולים, חלקם נעימים וחלקם פחות. הם לא הצליחו לצערי לעזור לי. שנתיים וחצי לא נעלתי לבד נעליים וגרביים. ויתרתי על מסיבות. את הטיול השנתי בהרי אילת הלכתי בדם, יזע ודמעות יום אחד. קשה לי לשתף את החברים בכך שאני לא יכולה לקום מהחול בים לבד או שאני צריכה עזרה במקלחת. המחקר נשמע מבטיח ואמרתי שאין לי מה להפסיד".
משנים את כללי המשחק
חצי שנה מתחילת קבלת הטיפול, חסן עדיין לא מרגישה את מלוא ההשפעות וממשיכה לקוות לטוב. "מי שלא ראה אותי הרבה זמן יגיד שעור הפנים שלי השתנה. כרגע אני עדיין לא מרגישה שינוי, למעט זה שהמחלה נבלמה ולא מחמירה כמו לפני כן. אני עדיין עם בצקות וגירודים ולא יכולה לעשות דברים לבד, אבל אני יודעת שיש אנשים שזה שינה להם את החיים, אז אני מקווה שגם אלי זה יגיע".
פרופ' דרור מבורך, מומחה לרפואה פנימית וראומטולוגיה מביה"ח הדסה, הוא אחד הרופאים בעלי הניסיון הרב ביותר בטיפול ב־CAR-T. "אני 30 שנה בעסק. חייתי את כל הפיתוחים הגדולים במחלות אוטואימוניות ובחלקם גם תרמתי למחקר. אבל ה־CAR-T משנה את כללי המשחק. הוא לוקח אנשים במצב קשה שעברו כבר את כל הטיפולים הקלאסיים, ונותן להם סיכוי מחדש".
הוא מוביל בהדסה כמה מחקרים, יחד עם פרופ' פולינה סטפנסקי ופרופ' חמוטל גור. "טיפלנו כבר ביותר מעשרה חולים עם תוצאות מצוינות", כתב בטוויטר. "יש לבחור היטב את המתאימים, אבל הטיפול הוכח כבר כיעיל אצלנו ובאירופה, עד כה בטווח של שנתיים-שלוש בלופוס, מיוזיטיס, סקלרודרמה, apla, ועוד. הטיפול בלא מעט מקרים גורם לאיפוס מחדש של מערכת החיסון, וכאן תקוותנו לריפוי ולא רק להפוגה בלפחות חלק מהחולים. עידן חדש".
פרופ' מבורך: "אמנם עדיין מוקדם לדבר על ריפוי מוחלט, אין לנו מספיק זמן מעקב כדי לדעת זאת, אבל אנחנו לוקחים את החולים הקשים ומשפרים את מצבם. זה בהחלט נראה מבטיח".
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו