לאחר עשור של ניסויים: טיפול חדש לחולי ריאות שמעכב הידרדרות

לאחר 11 שנות מחקר וניסויים של חברות התרופות שלא צלחו, מחקר חדש בתרופה שטרם רשומה נותן תקווה לכ-4000 חולים בישראל עם מחלת ריאות שכוללת הצטלקות של רקמת הריאה. מדובר במחקרים בינלאומיים שנעשו גם בישראל.

המחקר, הכולל שני ניסויים, בחן את הטיפול בחולים עם פיברוזיס ריאתי, תהליך שבו מצטברת רקמת צלקתית (קולגן) באופן עודף באיבר, עלול להיגרם ממחלות שונות ולהוביל להתכווצות האיבר, התקשותו ולירידה בתפקודו התקין.

המחקר נעשה בקרב חולים עם פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF מחלת ריאות מסיבה לא ברורה, שממנה סבלה גם אשת הנשיא לשעבר נחמה ריבלין ז"ל) ועם פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי (PPF). מדובר בחולים שחלקם יצטרכו להעזר בחמצן, חלקם נזקקים להשתלת ריאה. מחצית מהחולים עם פיברוזיס ריאתי אדיופתי מתים תוך חמש שנים.

החולים במחקרים קיבלו טיפול חדש שניתן בכדור פעמיים ביום בשם נרנדומילסט, בשני מינונים. הניסויים הוכיחו כי הטיפול הצליח להאט משמעותית את ההידרדרות בתפקוד הריאות - כלומר את היכולת של המטופלים לשאוף ולנשוף אוויר.

בניסוי נמצא שהתרופה החדשה האטה ב- 38%–53% את הירידה בתפקודי הריאה בקרב חולים בשתי מחלות הריאה, שטופלו בתרופה כטיפול יחיד והביאה לירידה בקצב תפקוד הריאות בשיעור של 24%–49% בקרב חולים שקיבלו את הטיפול הקיים למניעת הצטלקות ובנוסף לו את התרופה החדשה.

ההשפעה נצפתה בשני מינוני התרופה (9 מ"ג ו‑18 מ"ג), הייתה מובהקת סטטיסטית ועקבית בכלל תתי‑הקבוצות

בקרב חולי מחלת ריאות אידיופתית נראה גם הפחתה של 34% בסיכון לתמותה ובקרב חולי פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי נצפתה ירידה של 40-50% בתמותה, בקבוצה שקיבלה את הטיפול החדש.

תוצאות המחקר פורסמו במגזין הרפואי הנחשב "ניו-אינגלנד" (New England Journal of Medicine) והוצגו לאחרונה כפריצת דרך בכנס החברה האמריקאית לרפואת ריאות (ATS) 2025.
התרופה עדיין לא רשומה בעולם או בישראל אך קיבלה מעמד של "טיפול פורץ דרך" על ידי ה-FDA.
במחקר השתתפו גם חולים ישראליים מבתי החולים איכילוב, שערי צדק, ושמיר - אסף הרופא.

דר' סוניה שנייר, מרכזת תחום מחלות ריאה אינטרסטיציאליות במרכז הרפואי כרמל, שהובילה את המחקר במרכז הרפואי כרמל 1 סיכמה: "מדובר בטיפול חדשני, יעיל, אפקטיבי ונסבל, שמטרתו להאט ככל הניתן את קצב ההידרדרות בתפקודי הריאה. הוא פועל להפחתת תהליכים דלקתיים ופיברוטיים (יוצרי צלקת), הגורמים להתקשחות רקמת הריאה כתוצאה מפיברוזיס".

לדבריה: "התקווה הגדולה הטמונה בו היא בשימור תפקוד הריאות מעבר למה שהתאפשר עד כה עם הטיפולים הקיימים. ממצאים קליניים עדכניים הראו כי הטיפול מצליח לעכב את הידרדרות המחלה ולשמר את תפקוד הריאה. חלק מהמטופלים אף מדווחים כי הם לא נדרשים להתחלת שימוש בחמצן כדי לסייע בנשימה, ומצב המחלה - שעשויה להיות פרוגרסיבית מאוד - מידרדר פחות, כאשר המשמעות הינה ירידה בשיעור התמותה של החולים: הישג שלא נרשם באף טיפול חדש אחר בעשור האחרון".

פרופ’ טובי מאהר מבית הספר לרפואה קליני USC בלוס אנג'לס, ואחד מהחוקרים המובילים בתוכנית: "העובדה ששני הניסויים עמדו ביעדם העיקרי היא פריצת דרך משמעותית עבור הקהילה המדעית, ומדגישה את הפוטנציאל של נרנדומילסט להשפיע באופן משמעותי על צרכי המטופלים, הנחקרים כטיפול יחיד או בשילוב עם הטיפולים הנוכחיים. מדובר בחדשות פנטסטיות ואופציה מרגשת מאוד למטופלים עם פיברוזיס ריאתי. לאחר יותר מעשור של ניסיונות שלא צלחו".

וידי בר נתן, מנכ"לית עמותת חו"ף לחולי פיברוזיס ריאתי בישראל: “בישראל חיים היום למעלה מ-4,000 חולים במחלות הפיברוזיס ריאתי, ושנה אחר שנה מצטרפים אליהם למעלה מ-1,600 מקרים חדשים במחלות אלו. עבור רבים מהם, אין כיום מענה טיפולי מספק והאופק לוט בערפל ומלא חששות".

"כשלמדנו את תוצאות הניסויים הקליניים הבנו שיש פה בשורה של ממש: בפעם הראשונה מזה עשור, יש ביכולתנו להציע לאלפי חולים בישראל תקווה אמיתית להאטה משמעותית של המחלה, לירידה בשיעור הפסקת הטיפול הקיים בשל תופעות הלוואי ואולי אף להארכת שנות חיים – שינוי דרמטי ומעודד מאוד שיכול לצמצם את תחושת הייאוש ולפתוח דלת לעתיד טוב יותר", הוסיפה.