הטיפול שהעלים את הסרטן והדהים את החוקרים קיבל הכרה מה-FDA

התרופה שהעלימה את גדולי הסרטן קיבלה מה-FDA הכרה כ"תרופה פורצת דרך": התרופה "ג'מפרלי" (דוסטארלימאב) הצליחה להראות כי אין עדות לתאים סרטניים בכל 42 המטופלים בה ולמעשה "העלימה" את הסרטן. המעקב אחרי החולים נמשך מעל לשנתיים והמחקר נמשך.

התרופה ג'מפרלי ניתנת לחולים עם סרטן רקטלי בשלב מתקדם, שיש לו מאפיינים ביולוגיים ייחודיים - ריבוי מוטציות בגידול וליקוי במנגנון תיקון ה-DNA (dMMR/MSI-H).

ההכרה כ"תרופה פורצת דרך" נועדה להאיץ את הפיתוח של תרופות שיכולות להוות מענה למחלות חמורות ומציגות פוטנציאל לשיפור משמעותי ביחס לטיפולים קיימים.

הטיפול המקובל כיום עבור חולים עם סרטן רקטלי מתקדם מקומי מסוג זה כולל טיפול כימותרפי והקרנות ולאחר מכן ניתוח להסרת הגידול יחד עם חלקים מהמעי או הרקמות הסובבות.

עם זאת כשליש מהמטופלים ימותו בעקבות התפשטות גרורות באזורים אחרים בגוף. ובנוסף הניתוח והטיפול הכימותרפי-קרינתי עשוים לפגוע באיכות החיים, למשל בתפקוד לקוי של מערכות שתן, מין ועיכול.

ההכרה כטיפול פורץ הדרך שהוענק על ידי ה- FDA נתמך בנתונים קליניים ראשוניים מניסוי שנערך בשיתוף עם מרכז הסרטן Memorial Sloan Kettering בארה"ב. תוצאות ראשוניות שפורסמו ממנו לפני כשנתיים על כך ש-14 חולים החלימו הדהימו את החוקרים והתקשורת.

הניסוי הראה שיעור תגובה קלינית מלאה חסר תקדים של 100% בכל 42 המטופלים שסיימו את הטיפול בג'מפרלי. בכלל הבדיקות שנערכו לחולים (MRI אנדוסקופיה PET ומבחן רקטלי דיגיטלי) לא נמצאו עדוית למחלה. יוצויין שעד כה הטיפול לא מאושר באף מדינה בעולם כקו טיפולי ראשון.

פרופ' ברוך ברנר, מנהל המחלקה האונקולוגית, מרכז דוידוף לסרטן במרכז הרפואי בילינסון: "האישור המתואר של ה-FDA מתבסס על תוצאות מרשימות מאוד של מחקר שמתנהל בשנים האחרונות במרכז הסרטן 'ממוריאל סלואן קטרינג' בניו-יורק, ארה"ב. במחקר זה, חולים עם סרטן רקטום (חלחולת) מתקדם מקומי (גידול שחודר את כל דופן המעי ו/או מערב את בלוטות הלימפה האזוריות) המציג מאפיין מסוים (MSI-high או MMRd) טופלו באמצעות התרופה 'ג'מפרלי', תרופה ממשפחת התרופות האימונותרפיות, תרופות המפעילות את המערכת החיסונית כנגד גידולים. לפי תוכנית המחקר, חולים בהם הגידול יעלם יישארו במעקב בלבד, ואילו חולים בהם יישאר גידול בתום תקופת הטיפול, יקבלו אז את הטיפול הסטנדרטי, שהוא טיפול כימי-קרינתי טרום-ניתוחי, ואחך כך ניתוח לכריתת הרקטום.

להפתעת החוקרים, לכל החולים במחקר נעלם הגידול. הפרסום הראשוני, על 12 חולים, עורר גלים רבים בקהילה העולמית, וזכה, למרות המספר הקטן של החולים, לפרסום בעיתון הרפואי החשוב ביותר, New England Journal of Medicine''. בהמשך, דווח מעקב ארוך יותר, על מספר גדול יותר של חולים. בעדכון האחרון, בכל 48 החולים הראשונים, נעלם הגידול, ובמעקב ממוצע ארוך מספיק, באף אחד מהם לא נצפתה הישנות של המחלה, ואף אחד מהם לא נזקק לטיפול נוסף כלשהו, דהיינו נצפה שיעור של 100% היעלמותה של המחלה לטווח ממושך. תוצאה זו חריגה באיכותה, ועל סמך נתונים אלה, מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, נתן כעת לחברה המייצרת את 'ג'מפרלי' אישור מהיר (וחריג) לשימוש בתרופה בהתוויה זו, מבלי להמתין לתוצאות המחקר הגדול יותר שהיה אמור להוביל לרישום התרופה.

אישור כזה ניתן, כאמור באופן חריג ביותר, כאשר ה-FDA מזהה בעיה רפואית קשה עם טיפול נוכחי שאינו מספק, כלומר טיפול לא יעיל מספיק ו/או רעיל מדי, למול טיפול חדשני שעל פניו, עוד טרם השלמת המחקרים שיענו על כך באופן סופי, משפר מאוד את תוצאות הטיפול הקיים. ואכן, זהו בדיוק המקרה של 'ג'מפרלי' בסרטן רקטום מתקדם מקומי, בעל מאפיינים ביולוגיים אלו. אין לי ספק שהחלטה זו, הנתמכת באופן גורף על ידי הקהילה המדעית, ילווה ברישום התרופה במדינות נוספות, כולל ישראל, ואף יוכנס לסל התרופות של מדינות אלה".