מחאה חסרת תקדים בתולדות מערכת הבריאות בישראל: כ-80 הורים לילדים עם המחלה הגנטית הקשה והקטלנית דושן מאיימים לנטוש את הטיפול בבית החולים לילדים שניידר בפתח תקווה ולהוציא את עשרות ילדיהם מכל המחקרים והניסויים הרפואיים שהם משתתפים בהם. כל זאת בגלל טענות ההורים שפרופ׳ יורם נבו, מבכירי וטובי הנוירולוגים לילדים בארץ, ועד לאחרונה מנהל המכון הנוירולוגי בשניידר, מגבה ומשפיע על קופת חולים כללית בהתנגדותה להכנסת תרופה גנטית חדישה ויקרה לסל התרופות במסגרת דיוני ועדת הסל המתנהלים בשבועות האחרונים.
המכון הנוירולוגי בשניידר הוא מהגדולים והמרכזיים בישראל ומטפל מדי שנה בכ-9,000 ילדים עם הפרעות, מחלות ופגיעות נוירולוגיות. צעדי מחאה כאלה של הורים בהקשר המאבק להכנסות תרופה לסל לא קרו בארץ מאז שהחלה ועדת סל התרופות בדיוניה לפני כבר כ-25 שנה. שניידר הוא מהגדולים והחשובים בישראל לטיפול בילדים, והוא בבעלות ואחריות מלאה של כללית. כללית היא הקופה הגדולה בארץ. לנציגיה השפעה גדולה מאוד על החלטות ועדת סל התרופות, שקובעת השנה אילו תרופות חדשות נוספות ייכנסו השנה לסל בתקציב של כ-650 מיליון שקלים.
הילדים שמאובחנים עם המחלה הגנטית דושן סובלים מאובדן מצטבר ומתמשך של תפקודי השרירים. מצבם עלול להגיע בגיל צעיר לנכות קשה ולמוות מוקדם כבר בעשור השלישי לחייהם, בעיקר עקב אי ספיקת לב וקושי הנשימה. אלא שהשנה נרשמה פריצת הדרך של טיפול גנטי ראשון, שאושר על ידי רשות התרופות והמזון האמריקנית (ה-FDA). הטיפול מאפשר החדרה ובנייה של גן חלופי ומקוצר לתאי השריר של הילדים, ומחזיר להם את היכולת לייצר גרסה מקוצרת ומתפקדת של החלבון המקורי שנפגם בגלל המחלה.
הטיפול ניתן באמצעות זריקה אחת בלבד כטיפול חד פעמי, ומאושר בשלב זה רק לילדים בגיל 4 ו-5. הטיפול, שמאפשר לילדים לראשונה יכולת לייצר חלבון מקוצר ותפקודי בשרירים, הוכח במחקרים כטיפול שמשמר ואף משפר את היכולות התפקודיות של הילדים, כדוגמת הליכה וקימה. תוצאות אלו עשויות להעיד על עצירה בהידרדרות המחלה למשך שנים רבות. על פי הערכות, יש כ-15 ילדים שמתאימים לטיפול בישראל.
העלות כרגע בארה"ב של הטיפול היא כ-12 מיליון שקלים לטיפול החד פעמי לכל ילד. עלות זו מגדירה את התרופה כיקרה ביותר שהוגשה אי פעם לסל. את הטיפול הגנטי פיתחה חברת סרפטה האמריקנית וענקית התרופות השווייצרית רוש נכנסה לשיתוף פעולה במחקרים ובשיווק של התרופה.
במכתב המחאה חסר התקדים שכתבו אתמול ההורים לפרופ׳ נבו, עם העתקים לאלי כהן מנכ״ל כללית, ולד״ר אפרת ברון הרלב מנהלת בית החולים שניידר, הם כתבו כי ״הגיע העת להפסיק את הניסויים על הילדים שלנו ולהתייצב מאחורי הדרישה שלנו ושל כלל המומחים להכניס לסל התרופות את הטיפול הגנטי פורץ הדרך עבור ילדינו. אנו פונים אלייך בימים גורליים אלו, כאשר החיים של הילדים הקטנים שלנו - ילדי הדושן בני ה-4 וה-5 - ממתינים לגזר דינה של ועדת סל התרופות.
"מי כמוך יודע שהזמן של הילדים הללו הולך ואוזל, שבשנים הבאות תתחיל ההידרדרות התלולה. השרירים שלהם ילכו ויתנוונו עד שהם יגיעו לכיסא גלגלים ולתמיכה לבבית. אחר כך תבוא גם התמיכה בנשימה, והסוף ידוע – זוהי מחלה קטלנית. והנה, לראשונה אחרי שנים של תקווה, התבשרנו על טיפול גנטי פורץ דרך שאושר על ידי ה-FDA. הוא משנה לחלוטין את חוקי המשחק ומעניק חיים לשרירים של הילדים שלנו. עבורנו מדובר בנס, אמנם מדעי, אבל בהחלט כזה שמציל חיים.
"זהו טיפול גנטי פורץ דרך, זריקה חד פעמית המחדירה באמצעות וירוס שרוקנו אותו והטעינו אותו בגן חלופי ומקוצר לתאי השריר של הילדים. הטיפול מעניק להם לראשונה יכולת לייצר גרסה מקוצרת ומתפקדת של החלבון המקורי, המכונה מיקרו-דיסטרופין. מלאי תקווה היינו עד אשר לתדהמתנו נודע לנו, לפי הטענות שהועלו בפנינו, שנציג הכללית בוועדת סל התרופות, זו שאמורה לאשר מימון לטיפול עבור ילדנו, לא רק שאינו תומך בכך בכך שהילדים שלנו יקבלו את התרופה במימון המדינה", כתבו ההורים. לטענתם, "הוא זה שמוביל את ההתנגדות בוועדה. זהו טיפול אשר דורג במקום הראשון של האיגוד לנוירולוגיית ילדים כחיוני ביותר להכללה בסל התרופות 2024 - אז איך נציג כללית יכול בכלל להתנגד אליו בכזו נחרצות? אלא שהתשובה שלפיה הנוירולוגים של כללית לא תומכים בכך טלטלה אותנו לחלוטין, ואנו מקווים שהיא איננה נכונה. כך נאמר לנו על ידי כמה מקורות ששוחחנו עימם״, טענו ההורים.
ההורים כתבו עוד כי ״אם אכן נכונים הדברים, הרי שמדובר באובדן אמון מוחלט שלנו ההורים בך, פרופ' נבו, ובצוות שלך. אחרי שנים רבות שבהם אנו שותפים מלאים לניסויים הקליניים שאתה הובלת ומוביל גם כיום על ילדי הדושן, הגיע העת להפסיק את הניסויים על הילדים שלנו ולאפשר להם לקבל תרופה מצילת חיים עכשיו!. לילדים שלנו אין זמן! הגיע העת להתייצב מאחורי הדרישה של כלל המומחים באיגוד לנוירולוגיית ילדים (שגם אתה חבר בו) ושלנו ההורים להכניס לסל התרופות את הטיפול הגנטי פורץ הדרך עבור ילדינו - ילדי הדושן. להכניס טיפול ראשון לניוון שרירים מסוג דושן לסל התרופות הישראלי.
"אנו מלאי תקווה שהדברים אינם נכונים. פרופ' נבו, הלכנו אחריך במחקרים רבים שהובלת לאורך השנים ואתה מהווה עבורנו ועבור ילדינו אוטוריטה מקצועית ראשונה במעלה. אובדן אמון מוחלט שלנו בך יוביל בהכרח להפסקת ההשתתפות של הילדים שלנו בכל המחקרים שאתה או המרפאה במרכז הרפואי שניידר מובילים, כמו גם בקשה כוללת להעברת הטיפול בילדים שלנו למרכזים רפואיים אחרים. חשוב לנו לציין כי אומנם הטיפול הגנטי מיועד כעת רק לילדים בגילאי 4 ו-5, אבל במכתב כאן חתומים הורים לילדים עם דושן מכל הגילאים.
"כולנו כאחד כקהילה שלמה מגויסים למען הכללת הטיפול בסל. הם והילדים שאנו רואים בארה"ב הולכים, קופצים, משחקים בגילאי 12 ומעלה אחרי שקבלו את הטיפול - הם התקווה, הם האור של כולנו להציל לכל הילדים את החיים״, כתבו ההורים.
מהמרכז הרפואי שניידר נמסר בתגובה: ״פרופ' נבו עמד בראש המכון לנוירולוגיה בשניידר בעשור האחרון, ושימש גם כיושב ראש האיגוד לנוירולוגית ילדים בישראל. במסגרת תפקידו, טיפל באלפי תינוקות, ילדים ובני נוער, הסובלים ממחלות והפרעות שונות, ביניהן מחלות נדירות וקשות. פרופ' נבו הקדיש את חייו המקצועיים והאישיים במסירות רבה, לטיפול באותם ילדים, דרך עיסוק במחקר והבאת הטיפולים המתקדמים ביותר לארץ. כל זאת על מנת לאפשר לילדים ולהוריהם את איכות החיים הטובה ביותר האפשרית.
"פרופ' נבו מחויב מאד לחולי דושן ותרם רבות להבאת הטיפולים המתקדמים ביותר לארץ הן כניסויים קליניים והן כטיפולים. פרופ' נבו מעולם לא נתן ייעוץ למניעת הטיפול מהילדים.
היום נערכה פגישה בהנהלת בית החולים עם המשפחות בה סוכם כי פרופ נבו יכתוב לוועדת הסל את עמדתו המקצועית בנושא".
תגובת קופ״ח כללית: "הכנסת תרופות לסל נעשית במסגרת דיוני הוועדה באופן מסודר ומקצועי. נמתין לסיום עבודתה".
תגובת וועדת הסל: ״חברי ועדת סל התרופות, ביניהם רופאות ורופאים בכירים, גורמי מקצוע ונציגי ציבור, דנים בימים אלה במאות טכנולוגיות חדשות שהוגשו לסל. הועדה טרם סיימה את שלב הדיונים. משאלת הלב והרצון של כולנו: להכליל את מקסימום הטכנולוגיות למען הציבור בישראל״.
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו