"הצלחנו להשמיע את קול החולים": התרופה למחלה הגנטית הקשה נכנסה לסל הבריאות

בעקבות המאבק שסיקרנו וליווינו ב״ישראל היום״, נכנסה לסל תרופת האוסטדו של חברת ״טבע״. מדובר בתרופה היחידה בעולם שמטפלת בחולים במחלת הגנטית הנטינגטון. כמו כן, היא מסייעת בהתמודדות עם הבעיה המרכזית שגורמת המחלה התורשתית והקטלנית ומצמצמת את השפעותיה על חיי החולים.

התרופה החדישה נכנסה לסל בעלות שנתית של 25 מיליון שקלים ומיועדת לכ-1,000 חולים בשנה. היא מטפלת באחת הבעיות הקשות ביותר שגורמת המחלה אשר מביאה לתופעה של תנועות לא רצוניות (כוריאה) בכל הגוף, שגורמות לבעיות קשות ובלתי ניתנות לריפוי בהליכה באכילה ובדיבור. בנוסף, היא גורמת לסבל פיזי נפשי וחברתי קשה במיוחד ולתמותה בגיל צעיר.

על פי עדויות הרופאים והחולים, תרופת האוסטדו (AUSTEDO) הניתנת בכדורים בבליעה, היא התרופה היחידה שפותחה בעולם למחלה. היא מטפלת בהצלחה גדולה בהפחתה משמעותית ועקבית של תופעת התנועות הלא רצוניות (כוריאה) ולהפחתת הסבל הנוראי והתמותה מהמחלה.

השנה הייתה הפעם הרביעית שהתרופה מועמדת להיכלל בסל. הבקשה אושרה לאחר שהחולים והרופאים דורשים שיתוקן סוף סוף העוול של וועדת הסל כלפי חולים שסובלים מאחת המחלות הגנטיות הקשות והאכזריות ביותר שקיימות. על פי ההערכות הרופאים, כ-80 חולים שזקוקים באופן נואש לתרופה וביחד עם עוד כ-250 חולים במחלה הנוספת (דיסקנזיה מאוחרת שגורמת להפרעות תנועה אצל מטופלי נפש הנוטלים בקביעות תרופות פסיכיאטריות) שהתרופה עוזרת לה.

העלות השנתית המוערכת של התרופה בסל היא של כ-30 מיליוני שקלים בשנה. וועדת הסל כבר דירגה השנה את התרופה בציון גבוה, ואולם בשל מחירה הגבוה והתקציב המיועד לתרופה, החולים והרופאים חששו שהיא שוב עלולה שלא להיכלל בסל ושהסבל הנוראי שלהם יימשך.

פליקס אגרונוב, שאמו חולה בהנטיגנטון במצב קשה, סיפר בהתרגשות על הרגעים בהם גילה שהתרופה נוספה לסל: "ששמעתי את הבשורות הייתי עם דמעות בעיניים מרוב התרגשות. סוף סוף לכל כך הרבה חולים יש מענה וזה יועיל להם בתפקוד היומי וישפר פלאים את איכות חייהם ויסייע לסובבים שלהם. המחלה הזו מלווה את משפחתנו כבר שלושה דורות. ממש דמיינתי לעצמי מה היה קורה אם רק אמא שלי הייתה מקבלת את הטיפול מוקדם יותר. אני מתרגש כל כך בשביל משפחתי ובשביל כל חולי ההנטיגנטון בישראל".

לאחר שנודע על הוספת התרופה לסל, ריטה פורמן הדר, ששני בניה אובחנו עם המחלה, אמרה ל״ישראל היום״ כי היא מברכת על ההחלטה: ״אני שמחה ומתרגשת, שהצלחנו להשמיע את קולם של חולי הנטינגטון ,אשר זקוקים,להבנה חמלה ועזרה. אני מאושרת שהתרופה שאמורה להקל ולעזור בתופעות קשות של המחלה נכנסה סוף סוף לסל התרופות. אני רוצה להודות לרן רזניק מ’ישראל היום' ולעיתונות שמתחילת המאבק ועד סופו היו לצידינו עם לב רחב״.

מאבקה של ריטה פורמן להוספת התרופה לסל נחשף ב״ישראל היום״. עוד בטרם האישור, היא כתבה לכל חברי וועדת הסל כיצד הכנסת התרופה עשויה לשנות את חיי משפחתה.

"עליתי לארץ ב-1992 עם שני הבנים שלי כשעוד היו ילדים בני 6 ו-12. במהלך כל השנים תמיד הרגשתי שיש משהו לא תקין בהתנהגות שלהם. עבורם ההתמודדות עם החיים הייתה מאתגרת הרבה יותר משל חברים שלהם.

"הבן הצעיר שלי קיבל את זה מאוד קשה", כתבה עוד ריטה, "הוא נכנס לדיכאון עמוק שלא יצא ממנו עד היום. הוא עובר טיפול פסיכיאטרי. אנחנו חוששים מאוד שגם לנכדים שלי תהיה את המחלה ואנחנו חיים מתחת לצל ענק של המחלה הזו. מאז שבניי אובחנו החיים של כל המשפחה שלנו התהפכו ונהרסו. זה פשוט לא החיים שחלמתי בשבילם ואני מרגישה שיש השלכות קשות על כל המשפחה שלנו".

חולים ומשפחות נוספים פעלו למען אישור התרופה לפני שהתקבלה ההחלטה הסופית. חברת הוועד המנהל של עמותת ההנטינגטון, בתיה חודטוב, שכתבה לוועדת הסל כי "המיעוט המאוד קטן של החולים שזוכים לקבל את התרופה הם רק אותם בר מזל שיש להם ביטוח רפואי פרטי ומהדיווחים שאנחנו מקבלים עליהם עולה שלתרופה יש תרומה משמעותית עבורם. והתרופה מאפשרת לשמר לזמו רב יותר את העצמאות התפקודית, מפחיתה את עוצמת התסמינים המוטוריים ותורמת לאיכות החיים של החולה ומשפחתו. זו השנה הרביעית שאנו פונים לוועדה ומקווים שהשנה פנייתו תישא פרי סוף סוף ואישור התרופה יהיה צעד היסטורי לטובת המתמודדים עם מחלה נדירה, יתומה וחשוכת מרפא".

• חולי הנטינגטון לוועדת סל התרופות: "הפסיקו את סבלנו"
• אם לחולי הנטינגטון: "הכניסו לסל את התרופה והצילו את ילדיי"