זעקת החולות במחלה הנדירה: "הצילו אותנו מנכות קשה וממוות"

מאבק חדש של רופאים ומטופלים הביא לכך שמחר תקיים ועדת סל התרופות דיון נוסף על סדרת תרופות למחלה קשה ונדירה, אשר למרות שאצל חלק מהמטופלים היא גורמת נכות קשה ואף מוות - הן דורגו השנה בוועדה באופן שמקטין את סיכוייהן להיכנס לסל.

מאז החלה ועדת הסל בעבודתה לפני כ־25 שנה חזרו ראשיה והצהירו כי תרופות מצילות חיים נכנסות תמיד לסל, אך הפעם נראה שזה לא קרה: מדובר בתרופות למיאסטניה גרביס (Myasthenia Gravis), מחלה נדירה שלא מוכרת בציבור ואפילו לא לרבים מהרופאים, הגורמת נזק נוירולוגי קשה שגורם חולשת שרירים ואף פגיעה קשה בנשימה, בדיבור ובבליעה, ולעיתים גם נכות קשה ומוות אצל חלק מהחולים - כפי שקרה בשנה האחרונה לשלוש נשים בישראל.

במסגרת המחלה, המכונה בעברית "עייפת השריר", תוקף הגוף את עצמו (מחלה אוטואימונית) והיא שכיחה בעיקר אצל נשים בגילי 40-20 ולעיתים גם אצל גברים בגילי 70-60. המחלה עלולה גם להביא לפגיעה קוגניטיבית, לדיכאון ולחרדה.

עד לשנים האחרונות לא היתה כל תרופה ייחודית למחלה, והחולים טופלו בתרופות כמו סטרואידים לדיכוי מערכת החיסון. אלא שאצל חלקם המחלה נמצאה עמידה לתרופות המקובלות, ולוועדת הסל הוגשו שלוש תרופות חדשות המסייעות בהפחתה של התקפי המחלה ובהידרדרותה, ויכולות להציל חיי מטופלים רבים.

התרופות שהוגשו לוועדה ניתנות בעירוי ומיועדות לכ־20 החולים הקשים ביותר, ועלותן 1.4-0.5 מיליון שקלים לכל חולה. התרופות הן: ויוגרט (VYVGART) של חברת התרופות Argenx הבלגית, המיובאת לארץ על ידי חברת מדיסון; סוליריס (SOLIRIS) ואולטומיריס (ULTOMIRIS) של חברת התרופות Alexion האמריקנית, המיובאות לארץ על ידי חברת נאופארם.

יעילות התרופות הוכחה בשורת מחקרים, וגם אצל כ־20 מטופלים ישראלים שקיבלו אותן השנה באישור זמני של ועדות החריגים בקופות החולים, חברות ביטוח או חברות התרופות עצמן באמצעות "טיפולי חמלה". ואולם, לפי עדויות שהועלו בפני "ישראל היום", שלוש נשים שסבלו מהמחלה נפטרו בשנה האחרונה בארץ משום שלא הצליחו לקבל את התרופות החדשות.

"התמודדות נוראית"

אחת מהן הספיקה לקבל את אחת התרופות, אבל זה כנראה כבר היה מאוחר מדי עבורה. יעל, בת 41 ואם לתשעה ילדים מאזור ירושלים, נפטרה לפני כשבועיים בביה"ח הדסה עין כרם בירושלים. טרם מותה הטרגי, הספיקה יעל לכתוב ליו"ר ועדת הסל פרופ' דינה בן־יהודה על המחלה שהתגלתה אצלה בסוף ההיריון של בנה התשיעי.

"חוויתי חולשה חזקה עד למצב של קריסת מערכות, כולל אשפוז של חודשים שכלל הרדמה והנשמה, ומאז מצאתי את עצמי חסרת אונים וכוחות. רציתי לתת לחברי הוועדה את החלק האנושי, מעבר למספרים ולדיאגרמות", היא מספרת.

במכתב סיפרה יעל כי לפני שלושה חודשים החלה לקבל את אחת התרופות החדשות, וציינה כי חשה שיפור דרמטי ביכולת לתפקד. "זו התמודדות נוראית, כל טיפול כרוך בתחינות מול קופת החולים, ואין ספק שהתרופה החדשה היא בשורה לחולים. מטרתי היא בשיתוף דמעות השמחה והאושר שיהיו בעוד בתים למודי סבל". למרבה הצער, לפני כחודש חלה החמרה במחלתה ויעל נפטרה.

להנגיש את הטיפולים

ערן משה, יו"ר שותף של עמותת "מיאסטניה גרביס ישראל", אמר ל"ישראל היום" כי "לפי מידע שקיבלנו חולה שטופלה בבית חולים בירושלים נפטרה לאחר שרופא בכיר נאבק ללא הצלחה כדי שתקבל את התרופה. חולה נוספת נפטרה בבית חולים בצפון מסיבוכי המחלה, וגם היא נדחתה כמה פעמים מלקבל את התרופה.

"מיאסטניה גרביס היא מחלה מסכנת חיים הפוגעת בנשים צעירות כשהן בשיא חייהן. לא די בכך שחולות רבות לא מאובחנות כראוי ונופלות בין הכיסאות, הציבור גם לא מודע לחומרת המחלה ולמחיר העצום שהיא גובה מהחולים. יש כיום טיפולים חדשים שיכולים לסייע מאוד לחולים, ואנו קוראים לחברי ועדת הסל לשמוע את זעקתנו ולתת לנו את המענה הטיפולי שמגיע לנו".

ד"ר סמיון קורנבלום, רופא בכיר במחלקה הנוירולוגית בביה"ח העמק בעפולה, אמר ל"ישראל היום" כי "מדובר במחלה מסכנת חיים וקטלנית. לי אישית היתה מטופלת שנפטרה כתוצאה מהיעדר טיפול, וידוע על מקרים נוספים של חולות בארץ שלא הספיקו לקבל טיפול בזמן ונפטרו מהמחלה. כולי תקווה שנוכל לסייע למטופלים עכשיו ולהנגיש להם את הטיפולים החדשים שיכולים להציל את חייהם".

לדברי רופא בכיר באחד מבתי החולים הגדולים בארץ, ששוחח עם "ישראל היום", "קיימת תפיסה שגויה סביב מיאסטניה גרביס, מחלה רב־מערכתית וקשה ביותר שלא מתחילה ומסתיימת בחולשת שרירים. טיפלתי אישית במקרה קשה, מצער וטרגי מאוד של מטופלת בשנות ה־70 לחייה, שמיצתה את אפשרויות הטיפול הזמינות, שגרמו לה תופעות לוואי שלא אפשרו המשך טיפול.

"אבל היא בזבזה זמן רב ויקר בהמתנה לאישורים לתרופה החדשה, שסורבו בכל פעם מחדש, כולל מול ועדת ערר של קופת החולים, ולבסוף נפטרה לפני שאפילו הצליחה לקבל טיפול שאולי היה מציל את חייה".

"חיי התהפכו"

באחרונה שלחו כ־40 מטופלות ליו"ר הוועדה, פרופ' בן־יהודה, עצומה יוצאת דופן הקוראת להכניס לסל את התרופות החדשות. "לוועדה יש הזדמנות לסייע לנו כשיש תקווה אמיתית לזכות לטיפול ממשי ומתקדם, ולא רק פלסטר אחזקתי למחלה שעלולה להביא לנכות קשה ולמוות", נכתב בעצומה.

"המחלה שכיחה יותר בקרב נשים צעירות, ואנו קוראות לכם בקול חזק: לא להישאר אדישים למצוקה שלנו, ולאפשר לנו פתרון שיעזור לנו לא להיות לעומס או לנטל על אף אחד מהיקרים לנו".

יולי יגודין, בת 39 מרעננה ומחותמות העצומה, מטופלת בתרופה סוליריס באישור מיוחד של ועדת החריגים בקופת החולים מכבי. לדבריה, "ב־2015 התחלתי לחוש קשיים בלעיסה שהחמירו מאוד, וראיתי את עצמי הולכת ודועכת. החיים שלי התהפכו, ורק אחרי חצי שנה נוירולוג אבחן את המחלה. הבנתי שזו מחלה כל כך 'מוזנחת' שאף אחד לא יודע לאבחן אותה, ולאחר האבחון שום טיפול לא עזר לי.

"המצב הלך והחמיר עד שהתחלתי לקבל את התרופה, והחיים שלי השתנו באופן דרסטי. היום אני יכולה לחיות באיכות חיים מצוינת, עם כבוד עצמי, בלי להרגיש בכל רגע את המחלה בגוף. בינתיים אני מקבלת את התרופה באישור המיוחד של מכבי, אבל לא יודעת מתי זה ייגמר ואשאר בלי התרופה".

לדברי ד"ר קרן רגב, נוירולוגית בכירה מהיחידה לנוירו־אימונולוגיה בביה"ח איכילוב בתל אביב, "חולי מיאסטניה גרביס סובלים בין היתר מפגיעה בדיבור, בבליעה ובנשימה עד לסכנת חיים כתוצאה מכשל נשימתי. יש בארץ כ־40 חולים קשים שזקוקים נואשות לטיפולים שהוגשו לסל. ראיתי במו עיניי שיפור משמעותי מאוד אצל מטופלים שזכו לקבל את הטיפול במסגרת 'טיפולי חמלה' או ביטוח פרטי, אך לצערנו עדיין נותרו לא מעט חולים שיוכלו לקבל את המענה הרפואי רק במסגרת סל הבריאות".

ד"ר שחר שלי, ראש תחום מחלות עצב־שריר ואלקטרו־פיזיולוגיה קלינית במחלקה הנוירולוגית בביה"ח רמב"ם בחיפה, מחזק ואומר כי "מיאסטניה גרביס היא מחלה הפוגעת אנושות במתמודדים עימה, ומניסיוני בטיפול בעבר ומהבנה של מנגנוני המחלה טיפולים חדשים אלו יכולים להציל חיים".

מוועדת הסל נמסר בתגובה כי "הדיונים האינטנסיביים בוועדה ממשיכים ביתר שאת, ומשאת הלב והרצון של כולנו היא להכליל את מקסימום הטכנולוגיות למען הציבור בישראל".