המרוץ אחרי הטיפול החדש המשלב הנדסה גנטית והפעלה של מערכת החיסון: רשות התרופות האירופית (EMEA) אישרה אתמול טיפול חדש בשם קימראיה שמיועד לילדים חולי לוקמיה מסוג ALL ולמבוגרים חולי לימפומה.
האישור האירופי מבוסס על מחקר גלובלי ייחודי למטרת רישום שכלל חולים משמונה מדינות באירופה. הטיפול מיועד לחולים שטיפולים מקובלים כמו כימותרפיה או השתלת מח עצם לא הועילו להם, ומצבם מוגדר סופני. בכך הפך הטיפול, שמבוסס על הנדסה גנטית, לראשון מסוגו שיש לו אישור של הרשות האירופית וה־FDA האמריקני.
האישור לטיפול בלוקמיה ניתן על סמך מחקר שנערך בשיתוף עם אוניברסיטת פנסילבניה ובית חולים לילדים בפילדלפיה ובו השתתפו 75 חולי לוקמיה, ילדים ומבוגרים צעירים. אצל 81 אחוזים מהחולים הושגה הפוגה מלאה במחלה, וכל המשתתפים היו ללא שארית המחלה במח העצם שבגופם. 76 אחוזים מכל המטופלים שרדו 12 חודשים.
מחקר נוסף נערך בקרב 93 מבוגרים חולי לימפומה באוניברסיטת פנסילבניה והשתתפו בו חולים מעשר מדינות. 52 אחוזים מהמשתתפים הגיבו לטיפול, כאשר 40 אחוזים השיגו הפוגה מלאה ו־12 אחוזים השיגו הפוגה חלקית. מחצית מהמשתתפים במחקר שרדו כשנה.
נשאלת השאלה, כיצד עובד הטיפול החדשני? מגופו של החולה נשאב דם וממנו מופרדים תאי מערכת החיסון - תאי T. בהמשך מחדירים לתא מערכת החיסון וירוס שמכיל מקטע גנטי שגורם לתא מערכת החיסון "לזהות" את תא הגידול, ולבטא חלבון מסוים שבאמצעותו תא מערכת החיסון ישמיד את תא הגידול. לאחר מכן מחזירים בעירוי את תאי מערכת החיסון המהונדסים לגופו של החולה. טיפול מסוג זה נקרא car-t. טיפול נוסף מסוג זה, העונה לשם יסקרטה ומיועד למבוגרים החולים בלימפומה בלבד, אושר גם הוא על ידי הרשות האירופית.
התרופה קימראיה של חברת נוברטיס אושרה כבר לפני שנה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) והוגשה השנה לראשונה לסל התרופות. מדובר באחת התרופות היקרות והמסקרנות לסל. לפי ההערכות, הטיפול מיועד לכ־60 חולי לימפומה מבוגרים. בארה"ב הטיפול מתומחר בכ־373 אלף דולר למטופל, ול־13 ילדים חולי לוקמיה בעלות של 450 אלף דולר.