טבע מתקרבת לאישור FDA לתרופה עם פוטנציאל המכירות של מיליארד דולר

טבע מתקרבת לאחת מנקודות המבחן החשובות באסטרטגייה החדשה שלה. מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, קיבל את בקשת החברה לאישור תרופה חדשה עבור אקופייפם (Ecopipam), טיפול ניסיוני לילדים ולמתבגרים הסובלים מתסמונת טורט, והעניק לבקשה מסלול Priority Review, כלומר בחינה מועדפת שתאיץ את הליך קבלת ההחלטות. תאריך היעד לקבלת החלטת הרשות נקבע לסוף הרבעון הראשון של 2027. 

אם תאושר, אקופייפם עשויה להיות משמעותית עבור טבע הרבה מעבר לתרופה נוספת בצנרת הפיתוח. מדובר בטיפול בעל מנגנון פעולה חדש בתחום שבו אפשרויות הטיפול התרופתיות מוגבלות יחסית, ובשוק שבו חלק גדול מהילדים מפסיקים את הטיפול הקיים. מבחינה עסקית, הערכות חיצוניות מצביעות על אפשרות שאקופייפם תהפוך בעתיד לתרופה עם מכירות שנתיות של כמיליארד דולר בשיא.

בטבע אומרים כי בניגוד לחלק מהתרופות הקיימות בטיפול שהחברה פיתחה, מדובר במנגנון פעולה חדש בתחום הטיפול בטורט. הבקשה שהגישה טבע נתמכת בתוצאות חיוביות של ניסוי שלב 3. 

לדברי ד”ר אריק יוז, סמנכ”ל בכיר, ראש המו”פ הגלובלי והמנהל הרפואי הראשי של טבע, "קבלת ה-NDA עבור אקופייפם היא אבן דרך חשובה בהתקדמות יישום האסטרטגיה של טבע, המקרבת אותנו למתן מענה לילדים ולמשפחותיהם המתמודדים עם תסמונת טורט".

יוז הוסיף כי אם התרופה תאושר, היא תהיה "הטיפול הראשון בתסמונת טורט מזה יותר מעשור והטיפול הראשון בעל מנגנון פעולה חדשני בתחום זה ביותר מ-50 שנה".

השוק הפוטנציאלי אינו עצום במונחי מספר החולים, אבל הפער הטיפולי בו משמעותי. לפי טבע, בארה”ב חיים כ-100 אלף ילדים ומתבגרים עם טורט. רק כמחצית מהם מקבלים כיום טיפול תרופתי במרשם, ורק 20%–30% ממשיכים בטיפול לאחר שנה.

טבע עצמה נזהרת בשלב זה מלנקוב בתחזית מכירות רשמית לאקופייפם. בשיחת המשקיעים לאחר הדוחות לרבעון הראשון נשאל מנכ”ל החברה ריצ’רד פרנסיס במפורש על פוטנציאל מכירות השיא של התרופה, אך אמר כי החברה תספק הערכה ככל שתתקרב להשקה.

עם זאת, קיימת הערכה חיצונית מעניינת. Royalty Pharma העריכה את פוטנציאל מכירות השיא של אקופייפם בכמיליארד דולר בשנה, לפני התאמה לסיכון. לפי אותה הערכה, התמלוגים הפוטנציאליים הקשורים לתרופה עשויים להגיע לכ-80 מיליון דולר בשנה בשיא. מדובר בהערכה ולא בתחזית של טבע, ולכן היא תלויה בראש ובראשונה באישור ה-FDA, במחיר שבו תושק התרופה, בכיסוי הביטוחי ובהיקף החדירה שלה לשוק. 

גם המחיר ששילמה טבע כדי להשיג את התרופה מעיד על החשיבות שהיא מייחסת לה. ביוני השלימה החברה את רכישת Emalex Biosciences, שפיתחה את אקופייפם, תמורת 700 מיליון דולר במזומן. ההסכם כולל אפשרות לתשלומים נוספים של עד 200 מיליון דולר בהתאם לעמידה באבני דרך מסחריות, וכן תמלוגים המבוססים על המכירות העתידיות.

כלומר, טבע עשויה לשלם בסופו של דבר עד 900 מיליון דולר עוד לפני התמלוגים, סכום משמעותי עבור תרופה המיועדת לאוכלוסייה של כ-100 אלף ילדים ומתבגרים בארה”ב.

עבור טבע, אקופייפם היא גם חלק משינוי עמוק יותר שעוברת החברה: התרחקות הדרגתית מהתלות בתרופות גנריות והגדלת משקלן של תרופות חדשניות בעלות שיעורי רווחיות גבוהים יותר. ברבעון השני של 2026 צמחו שלושת מותגי הדגל החדשניים של טבע: Austedo, Ajovy ו-Uzedy יחד ב-43% במונחי מטבע מקומי והכניסו יותר ממיליארד דולר ברבעון.

אקופייפם אמורה להצטרף בעתיד לקבוצה הזו. טבע כבר אמרה כי היא נערכת לאפשרות של השקת התרופה במחצית הראשונה של 2027, בכפוף כמובן לאישור ה-FDA. אם התרופה אכן תאושר, ואם הערכות השוק לגבי פוטנציאל של כמיליארד דולר יתממשו, הרכישה של Emalex עשויה להתברר כאחד המהלכים המשמעותיים של טבע במסגרת אסטרטגיית הצמיחה החדשה שלה.