"ללא התרופה - שישה חולים שלי ימותו"

"שישה חולים שאני מטפל שמידרדרים בטיפול התרופתי הקיים, ימותו בתוך שנה עד שנתיים ללא הכללה דחופה של התרופה החדשה", כך מתריע באופן חמור ד"ר אמיר דורי, רופא בכיר בביה"ח הממשלתי שיבא בתל השומר, בפני ועדת סל התרופות ומשרד הבריאות. 

הקריאה הנדירה וחסרת התקדים של ד"ר דורי, הנחשפת כאן לראשונה, תעמוד בפניה של ועדת סל התרופות שמתכנסת מחר לדיון נוסף בבקשות להכנסת תרופות חדשות רבות בתחומי הנוירולוגיה, בריאות האישה וכאב.

ד"ר דורי, מבכירי הנוירולוגים בארץ, מנהל מרפאת עצב - שריר של המחלקה הנוירולוגית בביה"ח שיבא, מטפל כמעט בכל החולים בישראל במחלה הגנטית המולדת והנדירה עמילואידוזיס משפחתי שגורמת לפגיעה קשה במערכת העצבים, בלב, במערכת העיכול, בכליות, בעיניים ובמוח. 

המחלה מתקדמת באיטיות ומתפרצת לרוב סביב גיל 50. היא גורמת לנכות קשה המחמירה במהירות ולמוות תוך ייסורים וכאבים קשים ביותר. המחלה נפוצה במיוחד במדינות פורטוגל, שבדיה, איטליה, יפן ובולגריה.

ועדת סל התרופות בספטמבר האחרון // צילום: אורן בן חקון

"ימותו בתוך שנה"

בישראל אובחנו עד היום כ־40 נשאים של המחלה, רובם בני העדה התימנית, בקרב כעשר משפחות שמתועדות בישראל כנושאות את הגן שגורם למחלה. מקרב המאובחנים בארץ עם המחלה, כעשרה חולים מטופלים בתרופה יקרה (תרופת VYNDAQEL של ענקית התרופות האמריקנית פייזר), שכבר הוכנסה לסל לפני כארבע שנים וניתנת בשלבים ראשוניים של המחלה.

עם זאת, עם התקדמות והחרפת המחלה לחלק מהחולים התרופה שבסל לא עוזרת, ולדברי ד"ר דורי ללא קבלת התרופה החדישה הם "ימותו בתוך שנה או שנתיים. לנוכח כל זאת, כמי שמוביל את האבחון והטיפול במחלה זו בישראל, אני רואה צורך דחוף בהכללת התרופה בסל התרופות בישראל". עוד התריע ד"ר דורי כי בשנים האחרונות, ועוד לפני שנכנסה התרופה החדשה לשימוש, כבר "שני חולים בארץ נפטרו מהמחלה בייסורים רבים".

התרופה המבוקשת היא תרופת האונפטרו (ONPATTRO) של חברת התרופות האמריקנית אלניילם (ALNYLAM), שמיובאת לישראל על ידי חברת מדיסון. התרופה החדשה הניתנת בעירוי היא תרופה גנטית מיוחדת, שבמנגנון חדשני חוסמת ומנטרלת את החומר הגנטי שגורם למחלה ובכך מצליחה להפחית את ייצור החלבון המסוים בכבד שגורם למחלה. החוקרים האמריקנים שגילו את המנגנון שהביא .לפיתוחה של התרופה זכו בפרס נובל היוקרתי ב־2006.

תרופת האונפטרו

מחיר התרופה הוא יותר ממיליון שקלים בשנה לחולה, וחלק מהחולים שזקוקים לה בדחיפות מקבלים אותה ללא תשלום בשבועות האחרונים כתרומה של חברת התרופות במסגרת תוכנית שיווקית־רפואית של החברה להנגשה ראשונית של התרופה בארץ. יש לציין כי קיימת תרופה חדישה נוספת לאותה מחלה .(תרופת טגסדי TEGSEDI) של חברת התרופות AKCEA, שעוד כלל לא נרשמה לשימוש בארץ

הנתונים החדשים על התרופה החדשה הוצגו בכנס האירופי השנתי המוקדש למחלה זו, שהתקיים בתחילת ספטמבר בברלין. בכנס השתתפו נציגי עמותת חולים ורופאים, ולכנס הוזמנו על ידי חברת התרופות עיתונאים. גילוי נאות: גם החתום מעלה הוזמן לכנס על ידי החברה. 

בכנס הוצג מחקר שהראה כי התרופה המשיכה לשפר את מצבם של החולים גם לאחר שנתיים של קבלת התרופה, וכי מצבם הרפואי הלך והשתפר. בכנס בברלין הציג גם ד"ר דורי את מצב המחלה בישראל, את המאפיינים הגנטיים הייחודיים לארץ ואת הטיפול בתרופות החדשות.

עוד בנושא:

שני פעוטות יקבלו את התרופה היקרה בעולם

הסתרה וטיוח בחסות משרד הבריאות

"גם ממני ביקשו חוות דעת חשאית - וסירבתי"

תרופה מצילה

ד"ר דורי אמר ל"ישראל היום" כי "כיום זו התרופה היחידה שרשומה בארץ לשלב המתקדם של המחלה, ויש סיכוי טוב שהיא תעזור ותציל את החולים מאחר שיש לה יכולת לעצור את המחלה ואצל חלק גדול מהם היא משפרת את מצבם באופן משמעותי. פניתי בשל כך לוועדת הסל ואני חושב שאין ברירה אלא להכניס את התרופה לסל, כי כשהמחלה הזו מחריפה ומתקדמת דינם של החולים למות בייסורים קשים ובכאבים בלתי נסבלים בכל הגוף. זו מחלה באמת איומה ונוראה, וזו התרופה היחידה שיש לנו בישראל שיכולה להציל אותם". 

האיגוד הנוירולוגי בהסתדרות הרפואית דירג לוועדת הסל את התרופה הזו כשלישית בחשיבותה בתחום הנוירולוגי מקרב 18 תרופות שמועמדות לסל, וקבע כי התרופה היא בעלת הדרגה הגבוהה ביותר של חשיבות, תועלת קלינית לחולים ומקובלות בעולם הרפואי.

צילום אילוסטרציה: GettyImages

לאחרונה כתב לוועדת סל התרופות גם דניאל דרימר, יו"ר עמותת חולי העמילואידוזיס, כי עבור החולים תרופה זו "היא בשורה של ממש להצלת חייהם, והיא עוצרת את התקדמות המחלה ומובילה לשיפור במצבם ולירידה של 50 אחוז בהסתברות לאשפוזים ולמוות. אם בעבר נגזר דינם של החולים במחלה, כעת אתם יכולים להציל אותם ממוות בייסורים ולהעניק להם טיפול שבכוחו לעצור את הידרדרות המחלה ולהעניק להם חיים טובים, ולא סוף מלא ייסורים". 

התרופה המבוקשת לסל כבר כלולה בסלי התרופות הציבוריים בחלק ממדינות אירופה, כולל בריטניה וגרמניה, וכבר אושרה לשימוש בארה"ב, ביפן, בקנדה ובמדינות אירופה". 

"טרם נקבע תקציב"

מהוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות לשנת 2020 נמסר בתגובה כי "השנה הוגשו יותר מ־900 בקשות להוספת תרופות וטכנולוגיות לסל. תקציב הוועדה להרחבת סל שירותי הבריאות טרם נקבע, והתרופה מצויה ברשימת הבקשות ואמורה לעלות לדיוני הוועדה".

 

טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו