האם התרופה היקרה בעולם מבוססת על מחקרים שסולפו?

בהודעה חריגה שפרסם היום (רביעי) ה-FDA, מנהל המזון והתרופות האמריקני, נמסר כי יצרנית התרופה "היקרה בעולם"זולג'נסמה, חברת AveXis האמריקנית, ידעה על מניפולציה שנעשתה במידע הקשור לבדיקות ולניסויים של התרופה בבעלי חיים. המידע המסולף הופיע במסמכים שהוגשו לסקירתואישור ה-FDA.

התרופהזולג'נסמהאושרה בארצות הברית ב-24 במאי, והיא נועדה לריפוי גנטי למחלת ניוון השרירים הקשה והקטלנית SMA. התרופה, שניתנת בעירוי לוריד באופן חד פעמי, מיועדת לטיפול בילדים מתחת לגיל שנתיים שחולים במחלת ניוון השרירים בצורתה הקשה.

עלות התרופה בישראל מגיעה ל-7.6 מיליון שקלים לטיפול חד פעמי (2.125 מיליון דולר) והיא זכרתה לתואר המפוקפק "התרופה היקרה בעולם".

בעקבות הגילוי על המניפולציה, ה-FDA בודק מחדש את המידע לפיו אישרו את התרופה ומאשים את יצרנית התרופה במסירת מידע שקרי לארגון ביודעין. יצרנית התרופה אף הודתה בכך, רק לאחר שקיבלה אישור לתרופה. עם זאת, ב-FDA הבהירו כי לא צפוייה סכנה משימוש בתרופה.

בהודעת ה-FDA נמסר כי יצרנית התרופה AveXis, שנמצאת בבעלות חברת נוברטיס השוויצרית, היתה מודעת למניפולציה שנעשתה במידע שנוגע למחקר בבעלי חיים עוד טרםאישור ה-FDA, אך דיווחה על כך לרשות רק כחודש לאחר האישור.

"המנהל ישתמש בסמכותו המלאה בכדי לנקוט, במידת הצורך, בפעולות שעשויות לכלול עונשים אזרחים או פליליים", אמר פיטר מרקס ממנהל המזון והתרופות. עם זאת, בהודעה צויין שלמרות המניפולציה במידע הבדיקות עד כה העלו שאין צורך בהחזרה מהשוק (ריקול) של התרופה וכי בטוח להשתמש בה.

התרופה "היקרה בעולם" זולג'נסמה // צילום: איי.פי

ראש ה-FDAבפועל נד שרפלס צייץ: "הסוכנות תלויה בנתונים מדעיים אמיתיים כדי לקבל החלטות רגולטוריות ואנחנו לוקחים ברצינות רבה את נושא נכונות הנתונים". בנוברטיס מסרו כי לאחר שנודע להם על מניפולציה לכאורה בנתונים במחקר אחד שנעשה בבעלי חיים, החברה החלה מיד לחקור וברגע שהיו לה "מסקנות ביניים" הן דווחו ל-FDA.

בנוברטיס הצהירו כי בדיקת בעלי החיים המדוברת אינה משמשת לייצור הטיפול בחולים וכי התרופה יעילה ובטוחה.