"חזירות של חברת התרופות": התרופה ל-CTX נותרה מחוץ לסל

מה עושים חבריועדת סל התרופותכאשר לפניהם תרופה לטיפול במחלה מטבולית מולדת וניוונית קשה, אך תג המחיר שלה עומד על 20 מיליון שקלים ובחוות הדעת המקצועית הוגדרה כ"התנהגות פושעת של חברת תרופות ומחיר אסטרונומי"?

חברי הוועדהעמדו בדילמהלאור מצוקת 46 החולים במחלה בישראל. מדובר במחלה כרונית נדירה ותורשתית שפוגעת בייצור חומצות מרה וגורמת להצטברות חומר בשםcholestenolבמערכת העצבים. ללא טיפול המחלה מתבטאת בחוסר תפקוד נוירולוגי, דמנציה, נכות, פגיעה מוחית ועד למוות בגיל צעיר. אבחון וטיפול מוקדם מונעים הידרדרות במצב החולים.

לאורך השנים השתמשו החולים בחומצהCDCA(חומצה כנודאוקסיכולית), שבמקור היא טיפול נגד אבנים בדרכי המרה. חומר ותיק וידוע שמחירו היה תחילה 149 שקלים אך קפץ בהמשך ל-5,000 שקלים לחודש.

אולם לפני כשנתיים רכשה חברת התרופותLeadiantאת התרופה ורשמה אותה לטיפול במחלת ה-CTXגם בישראל. וראו זה פלא:Leadiantבאמצעות חברתMBI, המייבאת ומשווקת את התרופה, הקפיצה את מחירה ל-58 אלף שקלים בחודש ו-433 אלף שקלים בשנה למטופל. בסך הכל התבקשו חברי ועדת סל התרופות לאשר את הכנסת התרופה בעלות של 20 מיליון שקלים על חשבון הקופה הציבורית.

חולי CTX מפגינים מחוץ לדיוני הוועדה

בשנה שעברהסירבה הוועדהלאשר את התרופה ואף תקפה בפומבי את ה"מחיר החזירי" שלLeadiant, וקופות החולים ייבאו תרופה עם חומר פעיל זהה בשם צ'ינו, שרשומה לטיפול באבני מרה אך לא ב-CTX. אך השנה התעוררה בעיה חוקית: משרד הבריאות ביטל את האישור ליבוא צ'ינו, והתרופה עם "המחיר החזירי" שלLeadiantנרשמה בישראל כתרופה היחידה המוכרת לטיפול במחלה הזו. ומשכך, משרד הבריאות אסר על חברות התרופות לייבא את התרופה החלופית צ'ינו. החולים נותרו ללא פתרון והפגינו מחוץ לדיוני הוועדה בדרישה לאשר את הטיפול היחיד הרשום עבורם בתרופהLeadiant.

הדיונים בנושא בוועדה היו סוערים. מצד אחד טענו חברי הוועדה כי "החולים חייבים לקבל את הטיפול, זה לא אנושי". ומצד שני טענו כי מדובר ב"סחיטה" ובמדרון חלקלק וקראו לחוקק חוק המגביל מחירי תרופות. יו"ר הוועדה פרופ' רוני גמזו ביקש למצוא פתרון יצירתי ולבסוף נמצא פתרון שאושר על ידי הלשכה המשפטית של משרד הבריאות: החולים יוכלו לקבל את הטיפול הזול שאינו רשום בישראל תחת תקנה ל"מוצרים חלופיים" (29.5 א') תקנה שמאפשרת ייבוא זמני של תרופה שאינה רשומה, כל עוד נאספים נתוני יעילות ובטיחות אודותיה וכאשר החולים נמצאים במעקב.

שוש בן יעיש, מנכ"לית עמותת החולים ב-CTXואם לחוה, חולה במחלה, אמרה: "זהו מצב אבסורדי ועיוות שנמשך! חיי החולים במחלתCTXהופקרו בפעם השנייה! כיצד זה יתכן?! אלו זמנים לא פשוטים עבור חוליCTXומשפחותיהם. מצבם הבריאותי של החולים הולך ומתדרדר מרגע לרגע וכעת, בהכרעתכם השגויה שלא להכניס את התרופה שיכלה להציל את חייהם - אין להם כל תרופה שתסייע להם להימנע מהסוף האכזרי שצפוי להם. אנו נמשיך להיאבק ולהילחם כדי שהחולים ב-CTXיוכלו לקבל טיפול אמיתי למחלה שלהם. לא נסכים עוד להפוך את החולים לשפני ניסיונות".