בדרך לתרופה? חוקרים: פריצת דרך במחקר האלצהיימר

תקווה לחולי אלצהיימר: חוקרים באוניברסיטת תל־אביב פיתחו גישת טיפול חדשנית למחלה, שבה מצאו דרך לתקן את הפגם בגן הגורם לאלצהיימר. עכברי מעבדה שטופלו בשיטה החדשה - החלימו.

החוקרים, בראשות פרופ' דני מיכאלסון והדוקטורנטית ענת בם־כגן התמקדו בגן המכונה ApoE, שצורתו הפגומה, ApoE4, מופיעה אצל כ־60% מחולי האלצהיימר. "כבר 20 שנה מנסים מדענים בכל העולם למצוא טיפול יעיל לאלצהיימר, אך ללא הצלחה", אומר פרופ' מיכאלסון, "כבר לפני 20 שנה גילו מדענים שכ־60% מהחולים נושאים את הגן הרע ApoE4. למרות זאת, עד היום לא נחקרה פעילות הגן לעומקה. בשנים האחרונות פותחו מודלים של עכברי מעבדה עם ApoE4, ואלה אכן הראו תכונות פתולוגיות הדומות לאלה של חולי אלצהיימר: זיכרון ולמידה פגומים, מספר קטן יותר של קשרים בין תאי העצב במוח ונזקים נוספים לרקמת המוח, הדומים לאלה הנצפים במוחם של חולים". החוקרים במעבדתו של מיכאלסון גילו כי החלבון המיוצר על ידי הגן ApoE4 נקשר לכמות פחותה של שומנים, בהשוואה לחלבון המיוצר על ידי הגירסה התקינה של הגן, ApoE3.

"עדיין לא ידענו אם יש להבדל זה משמעות כלשהי כשמדובר באלצהיימר, אך חיפשנו דרך להגדיל את כמות השומנים המתקשרים לחלבון הפגום, כדי שיהיה דומה יותר לחלבון התקין", מסביר הפרופ', "החלטנו להתמקד ב'דבק' שמדביק את מולקולות השומן למולקולות החלבון - מערכת שנקראת ABCA1 - ולנסות להגביר את יעילותו". בשלב זה יצרו החוקרים קשר עם חברת Artery מארה"ב, שגילתה חומר המשפר את פעילות אותו "דבק". "הזרקנו את החומר לעכברים עם הגן הרע, המדמים חולי אלצהיימר, וראינו שהוא אכן חודר למוח", מספר הפרופ'. בתוך זמן קצר הבחינו החוקרים שהחומר החדש תיקן את הבעיות הקוגניטיביות והפתולוגיות במוח עכברי המודל ולמעשה ריפא אותם מאלצהיימר.

"אנו מאמינים שהמחקר שלנו פותח כיוונים חדשים לקראת פיתוח טיפול אפקטיבי לאלצהיימר", אומר מיכאלסון ומוסיף כי חשוב להרחיב את המחקר על הגן ApoE4, "הממלא תפקיד מרכזי במחלה, ומהווה יעד מובהק לפיתוח תרופות". המחקר פורסם במגזין הרפואי "Journal of Alzheimer Disease".