מהי התרופה שעליה ממליץ טראמפ לטיפול באוטיזם?

ממשל טראמפ הכריז השבועעל הנחיות חדשות ושנויות במחלוקת בנושא מניעה וטיפול באוטיזם בילדים. ההמלצות כוללות הימנעות מנטילת פרצטמול (הידוע בין היתר כאקמול) בהריון למניעת אוטיזם.

בנוסף, ה-FDA, מינהל המזון והתרופות האמריקני, הודיע שיזרז שינוי בהתוויות הרשמיות של התרופה לויקובורין (Leucovorin), כך שרופאים יוכלו לרשום אותה לטיפול בילדים עם מחסור בחומצה פולית במוח - מצב שלדבריו עלול לגרום לעיכובים התפתחותיים ותסמיני אוטיזם, כולל קשיים בתקשורת, עיבוד חושי והתנהגויות חוזרות. עם השינוי הזה, תוכניות ביטוח הבריאות הממשלתיות בארה"ב יוכלו לכסות את עלות הטיפול, והממשל התחייב לערוך מחקרים נוספים על יעילות התרופה.

פרופ' ניאל ווייט מאוניברסיטת מקווארי באוסטרליה וד"ר ג'סמין לי מאוניברסיטת סידנימסבירים באתר The Conversationכי לויקובורין היא למעשה צורה של חומצה פולית - ויטמין מקבוצת B שהגוף מקבל בדרך כלל ממזונות כגון קטניות, פירות הדר ודגנים מועשרים.

לויקובורין משמשת בעיקר לטיפול בסרטן, לרוב לצד התרופה הכימותרפית פלואורואורציל, שעוצרת את חלוקת תאי הסרטן. הלויקובורין מגבירה את יעילותה של תרופה זו.

בנוסף, התרופה משמשת להפחתת תופעות הלוואי הרעילות של מתוטרקסט, תרופה כימותרפית נוספת. מתוטרקסט פועלת על ידי חסימת השימוש של הגוף בחומצה פולית, הנחוצה לתאים לייצור DNA. לויקובורין מספקת צורה פעילה של חומצה פולית שתאים יכולים להשתמש בה, ובכך "מצילה" אותם בזמן שהמתוטרקסט ממשיכה לתקוף תאים סרטניים.

.@DrOzCMS: “@US_FDA, based on@NIHresearch, is approving prescription leucovorin for treatment of autistic children.”pic.twitter.com/pWLE97rP9M

— HHS.gov (@HHSGov)September 22, 2025

מדוע חומצה פולית נחשבת כטיפול אפשרי באוטיזם?

ההמלצה להשתמש בלויקובורין לטיפול באוטיזם נובעת כנראה מתיאוריה שלפיה רמות נמוכות של חומצה פולית במוח עלולות להוביל למצב הנקרא cerebral folate deficiency - מחסור שגורם לבעיה מוחית. זוהי הפרעה מטבולית שיכולה לגרום למגוון תסמינים נוירולוגיים.

ילדים עם מצב זה אינם מראים סימפטומים בדרך כלל בשנתיים הראשונות לחייהם, ולאחר מכן מתחילים להציג קשיי דיבור, פרכוסים ולקות אינטלקטואלית. מאחר שסימנים אלה דומים לחלק מתסמיני האוטיזם ושני המצבים מופיעים בדרך כלל בערך באותו גיל, יש שהציעו קשר ביניהם.

החוקרים מסבירים ב-The Conversation כי סקירת מחקרים משנת 2021 ניתחה תוצאות של 21 מחקרים שבחנו שימוש בלויקובורין לטיפול באוטיזם או במצב cerebral folate deficiency. ילדים שנטלו את התרופה הראו בדרך כלל שיפור בסימפטומים האוטיסטיים, אך המחברים ציינו שנדרשים מחקרים נוספים לאישוש הממצאים.

מאז פורסמו שני מחקרים קטנים נוספים: מחקר מ-2024 שכלל כ-80 ילדים בגילאי שנתיים עד עשר עם אוטיזם, שמחציתם קיבלו מינון יומי מרבי של 50 מ"ג חומצה פולינית (צורה של חומצה פולית הדומה ללויקובורין), והמחצית השנייה קיבלה פלצבו. הילדים שקיבלו חומצה פולינית הראו שיפור בולט יותר בהשוואה לאלה שקיבלו פלצבו.

מחקר דומה מ-2025 בדק את אותו המינון של חומצה פולינית שניתן לילדים סינים עם אוטיזם. אלה שקיבלו את התרופה הציגו שיפור רב יותר במיומנות חברתית המכונה "social reciprocity" (הדדיות חברתית) בהשוואה לילדים שקיבלו פלצבו.

כמו כל תרופה, גם ללויקובורין יש תופעות לוואי. החמורות או השכיחות ביותר הן תגובות אלרגיות חמורות, פרכוסים והתקפים, וכן בחילות והקאות.

החוקרים מדגישים כי למרות שהתוצאות מבטיחות, אף אחד מהניסויים הללו אינו ברמה המאפשרת שינוי בפרקטיקה הרפואית. "נזדקק למחקרים נוספים וגדולים יותר לפני שרופאים יוכלו לתת המלצה ראויה", הם כותבים.

החוקרים האוסטרלים מסכמים כי בעוד ה-FDA יאפשר לרופאים לרשום לויקובורין לטיפול בסימפטומים של אוטיזם, ממשלת אוסטרליה לא צריכה לשנות את הנחיות הרישום שלה. לדבריהם, התמיכה באנשים עם אוטיזם צריכה להמשיך לפעול על פי שיטות עבודה מבוססות-ראיות עד שהנתונים מניסויים קליניים של לויקובורין יהיו חזקים יותר.