טיפול גנטי חדש ירפא עיוורון חלקי

חברת הביופארמה הצרפתית GenSight Biologics פיתחה שיטת ריפוי גנטי, המצליחה לרפא סוג נדיר של עיוורון.

החברה טוענת, כי הטכניקה שלה כוללת אופטו-גנטיקה - טכניקה ההופכת תאי עצב לתאים רגישים לאור, שאותם ניתן להחדיר לעין כדי להשיב את הראייה שאבדה. הגן לטיפול נלקח מאצה בעלת תא אחד, והוא מסייע לאצה לאתר מקור אור.

החברה מסרה, כי הטיפול הגנטי שפיתחה נועד למקרים של עיוורון שנגרם ממחלות ניווניות והפרעות במערכת העצבים המרכזית. עם קבלת האישור, תחל החברה בקרוב בניסויים קליניים בבני אדם, לאחר הצלחת הניסויים בחיות מעבדה. הניסוי אמור להתחיל ברבעון הראשון של 2018.

הכוונה היא לנצל את הטכניקה לטיפול במחלה Retinitis Pigmentosa, שהיא למעשה קבוצה של מחלות תורשתיות, הגורמת להתפוררות הרשתית. היא פוגעת בתאים קולטי האור בעין, ההופכים את האור לזרם חשמלי, כך שהמוח יכול לתרגם לתמונה. חולים במחלת RP מגיעים עד עיוורון מוחלט.

לדברי החברה הצרפתית, כדי לקבל טיפול גנטי, על המועמדים להיות עיוורים חלקית, אבל לא עיוורים לחלוטין. הם צריכים להיות מסוגלים לראות חמש אצבעות מונפות במרחק של 45 סנטימטרים מהעין. רופאים מאמינים כי באמצעות הטיפול הגנטי, ניתן יהיה להחזיר את הראייה.

לדברי ד"ר אן נגרין, "טיפול זה הוא בגישה חדשנית. זו הפעם הראשונה שאנו מנסים להחזיר את הראייה לאנשים עם מחלות ניווניות על ידי גיוס של תאי גנגליון שיעבירו אותות אור למוח במקום לנסות לתקן את התאים הפגועים בעצמם".