קופת חולים כללית אישרה היום (רביעי) לשני תינוקות ישראלים שמאובחנים עם מחלת ניוון השרירים הנדירה SMA את המימון לתרופה היקרה בעולם. האישור ניתן על ידי ועדת החריגים שדנה בבקשות למימון תרופות שלא כלולות בסל התרופות הממלכתי. בכך יהיו שני התינוקות ליאם וג'וד לראשונים בישראל שיקבלו בקרוב את התרופה החדשנית פורצת הדרך וזאת עוד לפני שהוכנסה לסל בתקצוב ישיר של המדינה.
האישור ניתן לאחר שהרופאים בבית החולים איכילוב בתל אביב קבעו ששני התינוקות מתאימים ביותר לקבלת לתרופה הגנטית החדשה זולג'נסמה (ZOLGENSMA), התרופה שאושרה ביוני על ידי רשות התרופות והמזון האמריקאית (ה-FDA) כתרופה גנטית פורצת דרך שניתנת כטיפול חד פעמי רק עד גיל שנתיים ואשר מביאה, על פי המחקרים, לריפוי מלא של המחלה על ידי הכנסה לגוף של עותק גן בריא במקום הגן החסר שגורם למחלה הקשה. המאבק של הורי התינוקות לקבלת התרופה נחשף באוגוסט ב"ישראל היום". את ההורים של שני התינוקות מייצגת עו"ד יעל פרידל.
המחלה הגנטית SMA גורמת לתינוקות החל מגיל כחצי שנה לחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי והחולים סובלים ממוגבלויות מוטוריות נכויות קשות עד כדי חוסר יכולת ללכת ולנשום ובחלק מסוגי המחלה המקרים גם לתמותה עד גיל שנתיים. התרופה ניתנת בעירוי והיא מיועדת לטיפול חד פעמי לכל חולה ועלותה הוא כ-7.6 מיליון שקלים (2.125 מיליון דולר) לטיפול אחד, המחיר היקר ביותר של תרופה בהיסטוריה של פיתוח התרופות בעולם. בישראל כ-130 חולים במחלה בכל הגילאים, ולפי הערכות הרופאים יש בישראל בין 15-20 ילדים בני שנתיים עם המחלה.
ואולם לדברי בכירים במערכת הבריאות, האישור המיוחד של כללית ניתן לאחר שהוסכם על הסדר תשלומים מיוחד עם חברת התרופות במסגרתו תינתן הנחה גדולה ביותר במחיר התרופה וכי התשלום עבור המתן החד פעמי של התרופה יתפרס על פני מספר שנים (בין 4-6 תשלומים שנתיים). התרופה החדשה מיוצרת על ידי חברת התרופות האמריקאית אווקסיס (AVEXIS) שמתמחה בפיתוח תרופות למחלות נדירות, והיא נמצאת בבעלות ענקית התרופות השוויצרית נוברטיס (NOVARTIS) שהיא מחברות התרופות הגדולות בעולם. התרופה משווקת בארץ על ידי חברת תרומד (TrueMed) שמייצגת חברות תרופות בינלאומיות ומתמחה בתרופות למחלות יתום נדירות.
שני התינוקות הם ליאם שמואל נג'י מפתח תקוה בן שנה ו-8 חודשים, וג'וד נסר אל דין מכסרא-סמיע בגליל העליון , בן שנה ו-9 חודשים. הוריו של ליאם אמילי ואבירן והוריו של ג'וד ידין פנו לפני כשבוע לוועדת החריגים בכללית בבקשה לאשר את מימון התרופה ועו"ד יעל פרידל המייצגת אותם כתבה לקופה כי "מדובר בתרופה היקרה ביותר הקיימת כיום בעולם, אבל לאור השיקולים הכלליים והרפואיים והסיכוי להענקת חיים מיטביים לתינוקות בני כשנתיים, יש מקום לשקול את העניין בכובד ראש ולאשר את הטיפול".
אבירן, אביו של ליאם אמר ל"ישראל היום": "אני מבקש להודות לקופת חולים כללית שאישרה את התרופה, לעו"ד יעל פרידל שליוותה אותנו , לשירה כלפון מעמותת 'חברים לרפואה' שעזרה לנו לאורך כל הדרך, ולרופאות באיכילוב פרופ' פתאל וד"ר שגיא שעזרו לנו מאוד ומלוות אותנו במסירות ובמקצועיות כל כך גדולה, וגם לכל מי שעזר ותרם למאבק הקשה. אני מקווה שהתרופה תעזור לליאם להיות ילד רגיל ככל הילדים ושגם כל שאר התינוקות בישראל שצריכים את התרופה יקבלו אותה מקופות החולים".
עו״ד יעל פרידל שמייצגת את ההורים: "אני מברכת על החלטתה הראויה של וועדת החריגים של קופ"ח כללית בראשות ד"ר ניקי ליברמן. מדובר בהחלטה שיש בה כדי לחולל שינוי דרמטי בחייהם של הילדים ליאם וג'וד, ולנטוע תקווה אצל רבים אחרים".
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו