לראשונה: עריכת גנים באדם חי

מדענים ניסו לראשונה "לערוך" גנים בתוך גוף של חולה, בניסיון לשנות את הקוד הגנטי של חולה במחלה חשוכת מרפא. הניסוי בוצע השבוע בקליפורניה, על גופו של בריאן מאדוקס (44), שקיבל עירוי ורידי של מיליוני עותקים של גן תקין וכלי גנטי שנועד לחתוך את הקוד הגנטי שלו בנקודה מסוימת מאוד.

"אני מוכן לקחת את הסיכון, בתקווה שזה יעזור לי ולאנשים אחרים", אמר מאדוקס על היותו האדם הראשון העובר את ההליך. מאדוקס סובל ממחלה הנקראת סינדרום האנטר. רק בעוד כחודש יהיה אפשר לדעת אם התיקון הגנטי הצליח. וידוא מלא של ההצלחה יהיה רק בעוד שלושה חודשים. אם יצליח הניסוי, זה יקדם את כל התחום של ריפוי גנטי.

מדענים כבר ערכו גנים אנושיים עד היום ושינו תאים אנושיים במעבדה, ולאחר מכן החזירו אותם לחולים. בוצעו גם תיקונים גנטיים, שלא היתה בהם עריכה של הגנים. אבל שיטות אלו מתאימות רק לסוגי מחלות ספורים. חלק מהן מביאות לתוצאות חלקיות לתקופה קצרה, אך אינן מצליחות להחזיק מעמד. שיטות אחרות מספקות גנים כ"חלקי חילוף", אולם אין אפשרות לשלוט על המיקום של הגן בתוך רצף הדנ"א, בעיה שעלולה לגרום להתפרצות מחלת הסרטן.

"הגן המוחדר הופך לחלק מהדנ"א עד לסוף החיים", הסבירה ד"ר סנדי מקרה, נשיאת חברת סנגמו תרפיוטיקס, חברה מקליפורניה המבצעת את התיקון הגנטי למחלות מטבוליות ואי קרישת דם.